【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥是一種罕見、嚴(yán)重且終生的腎上腺遺傳病，它會損害腎上腺產(chǎn)生足夠皮質(zhì)醇的能力，同時導(dǎo)致雄激素過量產(chǎn)生，從而導(dǎo)致激素失衡。據(jù)悉，針對這一罕見病，近日迎來一款創(chuàng)新藥。
 

　　根據(jù)美國FDA近日宣布，已批準(zhǔn)Neurocrine Biosciences公司開發(fā)的Crenessity(crinecerfont)上市，作為輔助療法與糖皮質(zhì)激素聯(lián)用，治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥(CAH)成人和4歲以上的兒科患者。
 

　　資料顯示，Crinecerfont是一種口服、選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體(CRF1)拮抗劑，通過激素非依賴性機(jī)制減少和控制過量的腎上腺雄激素，用于治療因21-羥化酶缺乏癥導(dǎo)致的先天性腎上腺增生。
 

　　研究顯示，拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質(zhì)激素水平，進(jìn)而減少腎上腺雄激素的生成，并可能減少與經(jīng)典CAH相關(guān)的癥狀。Crinecerfont曾獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，孤兒藥資格和優(yōu)先審評資格。
 

　　這是一個專門針對典型先天性腎上腺增生癥治療方法，可直接減少過量促腎上腺皮質(zhì)激素和下游腎上腺雄激素的產(chǎn)生，從而減少糖皮質(zhì)激素的劑量。相關(guān)人士表示，該藥物的作用是減少腎上腺雄激素的過量產(chǎn)生，從而減少所需的糖皮質(zhì)激素治療量，標(biāo)志著治療方法的重大轉(zhuǎn)變。
 

　　據(jù)悉，這一批準(zhǔn)是基于涉及成人和兒童的安慰劑對照試驗的結(jié)果。根據(jù)此前公布的3期CAHtalyst兒科研究數(shù)據(jù)，與安慰劑相比，crinecerfont治療使患者在第4周時的血清雄烯二酮較基線統(tǒng)計學(xué)顯著降低(p=0.0002)。此結(jié)果與3期CAHtalyst成人研究的結(jié)果一致，表明crinecerfont在不同年齡段的患者中均顯示出療效。在第28周時，與安慰劑相比，crinecerfont治療使得患者在維持雄激素控制的同時，減少每日所需糖皮質(zhì)激素劑量(p<0.0001)。此外，crinecerfont還在研究中展現(xiàn)出了良好的安全性與耐受性。
 

　　Neurocrine公司此前還在新聞稿中表示，如果這款藥物獲批，將是70年來治療CAH的頭個新治療選擇。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，罕見病，因其非常低的發(fā)病率、有限的患者人數(shù)、高昂的藥物研發(fā)成本，很長一段時間是醫(yī)療領(lǐng)域“被遺忘的角落”。
 

　　據(jù)了解，在罕見病領(lǐng)域，我國在多部門努力下，加速構(gòu)建罕見病防治保障之路，為患者搭建生命的橋梁，在用藥的可及性和可負(fù)擔(dān)性方面，不斷實現(xiàn)突破。近幾年，脊髓性肌萎縮癥(SMA)、戈謝病、重癥肌無力等罕見病治療用藥更是相繼被納入目錄……自2018年國家醫(yī)保局成立以來，已經(jīng)連續(xù)7年開展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前，已有90余種罕見病用藥被納入國家醫(yī)保藥品目錄，罕見病藥品保障水平穩(wěn)步提升。
 

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