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天澤云泰、阿斯利康等多家藥企創(chuàng)新藥納入罕見病藥物研發(fā)試點

2024年12月18日 11:30:21來源：制藥網(wǎng)點擊量：40876

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　　【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)網(wǎng)站12月16日消息，多個創(chuàng)新藥納入《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃(“關(guān)愛計劃”)》試點項目，包括上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司的VGR-R01、阿斯利康全球研發(fā)(中國)有限公司的ALXN2350注射液、江蘇正大豐海制藥有限公司的FHND1002顆粒。

　　根據(jù)公開資料顯示，天澤云泰的VGR-R01是一款基因治療產(chǎn)品，用于治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性(BCD)。在用藥方式上，這款基因治療通過視網(wǎng)膜下腔注射給藥，且只需要注射一次就有望起到相應(yīng)的長期療效。今年5月，天澤云泰生物公布了VGR-R01治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性的臨床1/2期研究的積極結(jié)果。

　　VGR-R01納入“關(guān)愛計劃”試點項目的工作要點為關(guān)鍵臨床試驗統(tǒng)計學(xué)方法采用優(yōu)效試驗設(shè)計，擬應(yīng)用的臨床結(jié)局評估包括患者報告的結(jié)局(PRO)和功能結(jié)局(PerfO)。

　　據(jù)悉，BCD是一類會對視力健康造成嚴(yán)重危害的單基因遺傳病，以患者眼底的大量黃白色閃亮結(jié)晶沉積為代表性特征。多數(shù)患者20-40歲發(fā)病，出現(xiàn)夜盲和視力下降等癥狀。如果不進(jìn)行干預(yù)，隨著時間推移，外周視野和中心敏銳度的喪失會逐步導(dǎo)致大多數(shù)患者的法定失明(致盲)。

　　今年5月，天澤云泰生物在美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會年會上口頭報告了VGR-R01治療結(jié)晶樣視網(wǎng)膜變性的1/2期臨床研究數(shù)據(jù)。研究者得出結(jié)論：VGR-R01能夠顯著改善患者視力，或增強(qiáng)昏暗環(huán)境下的功能性視力，達(dá)到矯正視力損害或保護(hù)殘余視覺功能的積極效果，且具有良好耐受性和安全性。

　　ALXN2350注射液由阿斯利康全球研發(fā)(中國)有限公司開發(fā)，旨在治療成人BAG3突變擴(kuò)張型心肌病(DCM)。

　　據(jù)悉，DCM是一種嚴(yán)重的心臟疾病，伴隨有心臟功能衰竭等一系列并發(fā)癥，給患者的生活質(zhì)量帶來了非常大影響。BAG3基因突變則是導(dǎo)致此疾病的重要原因之一，ALXN2350則針對這一靶點進(jìn)行藥物研發(fā)。

　　該藥物的研發(fā)正值A(chǔ)階段，即研發(fā)立項階段，意味著項目還處于早期的探索過程中。這一階段的重點在于通過廣泛的患者和醫(yī)生訪談，收集并驗證患者體驗數(shù)據(jù)(PED)，以深入了解疾病的診療現(xiàn)狀和患者的實際需求，進(jìn)而制定合理的研發(fā)策略。

　　FHND1002顆粒是江蘇正大豐海制藥有限公司自主研發(fā)的一款小分子藥物，擬用于肌萎縮側(cè)索硬化(漸凍癥)等神經(jīng)退行性疾病，其具有全新的靶點、全新作用機(jī)制和全新的化合物結(jié)構(gòu)，已于2023年12月獲得肌萎縮側(cè)索硬化適應(yīng)癥的臨床許可，目前正在中國進(jìn)行1期臨床試驗。

　　本次試驗項目工作要點為計劃開展一項ALS患者體驗數(shù)據(jù)研究，并擬基于收集到的患者體驗數(shù)據(jù)探索ALS療效指標(biāo)的優(yōu)化；同時，計劃在患者臨床試驗中應(yīng)用數(shù)字健康技術(shù)，探索實施DCT試驗等。

　　業(yè)內(nèi)表示，以上藥物納入“關(guān)愛計劃”的試點，讓大家看到了對罕見疾病患者的關(guān)注與支持。隨著更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)和上市，未來將有更多患者得到及時有效的治療。希望在不久的將來，每一位罕見疾病的患者都能擁抱藥物療法帶來的光明與希望。

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。

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