【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】5月12日，諾誠(chéng)健華宣布，公司自主研發(fā)的BCL2抑制劑mesutoclax(ICP-248)獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心(CDE)授予突破性療法認(rèn)定(Breakthrough Therapy Designation)，用于治療BTK抑制劑耐藥后的復(fù)發(fā)/難治性套細(xì)胞淋巴瘤(R/RMCL)患者。
 

　　資料顯示，Mesutoclax是一款新型口服高選擇性BCL2抑制劑，旨在單藥或與BTK抑制劑等其他藥物聯(lián)合治療慢性淋巴細(xì)胞白血病/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤 (CLL/SLL)、套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)和其他非霍奇金淋巴瘤(NHL)，以及急性髓系白血病 (AML)。BCL2是細(xì)胞凋亡通路的重要調(diào)控蛋白，其表達(dá)異常與多種惡性血液腫瘤的發(fā)生發(fā)展相關(guān)。
 

　　目前，mesutoclax正在中國(guó)和全球開(kāi)展一系列臨床試驗(yàn)，包括聯(lián)合奧布替尼一線(xiàn)治療CLL/SLL的注冊(cè)性III期臨床試驗(yàn)，以及治療AML的臨床試驗(yàn)等。
 

　　CDE的突破性療法認(rèn)定(BTD)旨在加快具有顯著臨床優(yōu)勢(shì)的新藥臨床開(kāi)發(fā)。納入突破性療法認(rèn)定的新藥往往針對(duì)嚴(yán)重危及生命或者嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，且在臨床試驗(yàn)中顯示效果或安全性具有明顯優(yōu)勢(shì)。
 

　　2025年以來(lái)，除了諾誠(chéng)健華的mesutoclax獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥審中心(CDE)授予突破性療法認(rèn)定以外，還有多款藥物獲此認(rèn)定。
 

　　例如，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)近期公示，英矽智能研發(fā)的1類(lèi)新藥INS018_055片(Rentosertib)納入突破性治療品種，用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)。該藥物不僅是全球頭個(gè)進(jìn)入臨床階段的TNIK抑制劑，更是頭款從靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)到分子設(shè)計(jì)完全由生成式人工智能(Pharma.AI平臺(tái))完成的候選藥物。IPF作為我國(guó)頭批罕見(jiàn)病目錄收錄的疾病，目前缺乏有效治療手段，患者平均生存期僅3-5年。此前在新西蘭和中國(guó)進(jìn)行的I期臨床試驗(yàn)顯示，該藥物展現(xiàn)出良好的安全性、耐受性及藥代動(dòng)力學(xué)特征，為相關(guān)患者帶來(lái)了新的治療希望。
 

　　三生制藥4月發(fā)布公告，該公司自主研發(fā)的抗VEGF/PD-1雙特異性抗體于2025年4月17日獲國(guó)家藥監(jiān)局納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為一線(xiàn)治療PD-L1表達(dá)陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。據(jù)介紹，707注射液是其自主開(kāi)發(fā)的靶向VEGF/PD-1雙特異性抗體，目前正于中國(guó)開(kāi)展多項(xiàng)臨床研究，其中一線(xiàn)治療PD-L1表達(dá)陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌已獲國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)批準(zhǔn)開(kāi)展III期臨床研究。此外，707注射液正于國(guó)內(nèi)開(kāi)展聯(lián)合化療一線(xiàn)治療晚期非小細(xì)胞肺癌、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌及晚期婦科腫瘤等多項(xiàng)II期研究。707注射液的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)亦獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的批準(zhǔn)。
 

　　據(jù)了解，自2019年中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)《突破性治療藥物工作程序》實(shí)施以來(lái)，每年都有不少在研新藥進(jìn)入突破性治療藥物名單，為各類(lèi)嚴(yán)重疾病患者帶來(lái)效果或安全性更好的潛在治療選擇。在過(guò)去的2024年，NMPA藥品審評(píng)中心(CDE)共計(jì)將近90個(gè)新藥項(xiàng)目正式納入突破性治療品種，數(shù)量上創(chuàng)5年來(lái)新高。
 

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