【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】漸凍癥，是一種罕見、致命的神經(jīng)退行性疾病，具體累及上/下運動神經(jīng)元及其支配的軀干、四肢和頭面部肌肉，表現(xiàn)為進行性加重的肌無力、肌萎縮和肌束顫動等。有數(shù)據(jù)顯示，目前國內有超過4萬例漸凍癥患者，市場需求巨大。
 

　　據(jù)悉，因漸凍癥病因極難確認，研發(fā)藥物難度較大，過去藥企在該領域的研發(fā)進度緩慢，進展也較小。但近年來，隨著科學技術的不斷發(fā)展，部分藥企開始針對該領域積極開發(fā)，目前已迎來越來越多新進展。
 

　　近日，福貝生物開發(fā)的1類新藥4B02-01注射液獲批臨床，用于治療漸凍癥。該藥通過特異性激活TrkB受體信號通路，起到神經(jīng)保護和修復作用，有望為漸凍癥患者提供新治療選擇。
 

　　據(jù)了解，4B02-01是福貝生物一款進入臨床研究階段的ALS創(chuàng)新藥，將憑借獨特的TrkB功能激活機制，與已進入臨床的CSF1R抑制劑4B71-01(抑制神經(jīng)炎癥)和AI輔助開發(fā)的4B06-01(調節(jié)神經(jīng)傳導)形成協(xié)同互補，為攻克漸凍癥這一醫(yī)學難題提供更多可能性。
 

　　福貝生物專注于開發(fā)針對神經(jīng)系統(tǒng)重大未滿足臨床需求的原創(chuàng)新藥，近年來其在ALS適應癥領域進行了重點布局，除了4B02-01，還有不少新收獲。如在2024年2月，福貝生物與英矽智能共同參與的FB1006項目，已順利完成全部64例患者入組。此項目是在北京大學第三醫(yī)院開展的針對治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)概念驗證試驗。
 

　　2022年11月29日，遞交的1類新藥FB-1071獲得CDE臨床試驗默示許可，擬開發(fā)用于治療肌萎縮側索硬化(ALS，俗稱“漸凍人癥”)。公開資料顯示，F(xiàn)B-1071是由安立璽榮開發(fā)的一種全新的集落刺激因子1受體(CSF1R)口服抑制劑，具有全新分子結構的針對CSF1R靶點的小分子藥物，能抑制神經(jīng)炎癥及其引起的神經(jīng)損傷，減緩病程發(fā)展。2021年初，福貝生物通過合作獲得了該產(chǎn)品在中國大陸、香港、澳門地區(qū)針對腫瘤以外所有適應癥的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化獨家權益。
 

　　值得一提的是，除了福貝生物，2025年以來，國內藥企在該領域迎來好消息的企業(yè)其實不在少數(shù)。首先是維泰瑞隆，其研發(fā)的SIR2501片在國內獲批臨床，擬開發(fā)治療肌萎縮側索硬化癥(ALS，隨后就在北京安貞醫(yī)院獲得倫理批件并啟動健康受試者1期臨床試驗。2月，復宏漢霖發(fā)布公告，其自主研發(fā)的小分子偶聯(lián)化學藥物HLX99被FDA批準臨床，擬用于治療ALS。同月，萬邦德醫(yī)藥發(fā)布公告，甲鈷胺用于治療ALS獲得FDA授予的孤兒藥資格認定……
 

　　總的來說，近年來，中國藥企在ALS藥物研發(fā)領域正不斷取得新突破。這些突破不僅為ALS患者帶來了希望，也展現(xiàn)了中國在罕見病藥物研發(fā)領域的實力和決心。未來，隨著更多臨床試驗的推進，在ALS治療領域，中國藥企將為廣大患者提供更多有效的治療選擇。
 

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