【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025年6月10日，渤健中國(guó)宣布，創(chuàng)新藥物托夫生注射液(商品名：凱盛迪™)正式在中國(guó)商業(yè)上市，意味著我國(guó)符合條件的漸凍癥患者即將有機(jī)會(huì)用上這款創(chuàng)新藥物。
 

　　肌萎縮側(cè)索硬化(ALS，俗稱“漸凍癥”)是一種罕見(jiàn)的進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，主要影響大腦和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元?；颊邥?huì)逐漸出現(xiàn)肌肉無(wú)力、萎縮和痙攣，從四肢開(kāi)始，逐步蔓延至軀干、吞咽和呼吸肌，從而導(dǎo)致全身“凍結(jié)”，如同被逐漸“凍住”一般，且意識(shí)通常不受影響。該病病因尚未完全明確，可能與遺傳、環(huán)境、氧化應(yīng)激等多種因素相關(guān)，目前尚無(wú)治好的方法，只能通過(guò)藥物(如利魯唑、依達(dá)拉奉)和支持治療緩解癥狀、延緩病程，患者平均生存期約3-5年。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)約有10萬(wàn)名漸凍癥患者，他們不僅承受著身體上的痛苦，還面臨著沉重的心理壓力和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，亟需更有效的治療手段。
 

　　托夫生注射液這一突破性療法的出現(xiàn)，為漸凍癥患者燃起了希望之火。作為全球頭個(gè)獲批的漸凍癥精準(zhǔn)治療藥物，托夫生注射液的作用機(jī)制具有創(chuàng)新性。其針對(duì)的是攜帶超氧化物歧化酶 1(SOD1)基因突變的肌萎縮側(cè)索硬化患者。SOD1 基因突變是導(dǎo)致家族性 ALS 的重要原因之一，約占家族性 ALS 病例的20%。
 

　　據(jù)介紹，該藥物通過(guò)靶向結(jié)合 SOD1 mRNA，抑制突變 SOD1 蛋白的產(chǎn)生，從而減少神經(jīng)元的損傷和死亡，延緩疾病的進(jìn)展。在臨床試驗(yàn)中，托夫生注射液展現(xiàn)出了令人振奮的療效。多項(xiàng)研究表明，接受該藥物治療的患者，其肺功能下降速度得到顯著延緩，日常生活能力的衰退也有所減慢。這意味著患者能夠在更長(zhǎng)的時(shí)間內(nèi)保持相對(duì)較好的生活質(zhì)量，對(duì)于漸凍癥患者而言，這無(wú)疑是巨大的希望。
 

　　托夫生注射液能夠如此迅速地在中國(guó)上市，離不開(kāi)國(guó)家政策的大力支持。近年來(lái)，國(guó)家高度重視罕見(jiàn)病防治和創(chuàng)新藥發(fā)展。2018 年，漸凍癥被納入國(guó)家頭批罕見(jiàn)病目錄，使得這類患者獲得了更多的關(guān)注。2025 年，我國(guó)提出 “制定創(chuàng)新藥目錄，支持創(chuàng)新藥發(fā)展”，充分彰顯了對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展的重視。
 

　　在國(guó)家罕見(jiàn)病防治戰(zhàn)略及加快引入創(chuàng)新藥物的利好政策推動(dòng)下，托夫生注射液于 2024年9月在中國(guó)獲批，從獲批到正式商業(yè)上市僅用了短短9 個(gè)月時(shí)間，這一速度充分體現(xiàn)了我國(guó)在加速創(chuàng)新藥物惠及患者方面的決心和效率。
 

　　隨著托夫生注射液在中國(guó)的商業(yè)上市，標(biāo)志著我國(guó)漸凍癥治療進(jìn)入了精準(zhǔn)診療的新時(shí)代。它不僅為攜帶 SOD1 基因突變的患者提供了針對(duì)性的治療方案，也為整個(gè)漸凍癥領(lǐng)域的研究和治療指明了方向。不過(guò)，罕見(jiàn)病藥物通常價(jià)格較高，如何建立完善的醫(yī)保和救助體系，讓更多的患者能夠負(fù)擔(dān)得起創(chuàng)新藥物，也是亟待解決的問(wèn)題。只有各界共同努力，才能真正實(shí)現(xiàn)讓創(chuàng)新藥物惠及更多患者的目標(biāo)。
 

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