【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】“孤兒藥”指治療罕見病的藥物，因為病患人數(shù)少，研發(fā)成本高，只有很少的企業(yè)將資源投放于此，而被稱為“孤兒藥”。近年來，隨著國內(nèi)藥企研發(fā)實力的提升，越來越多企業(yè)的產(chǎn)品獲得孤兒藥資格認定，并走向海外市場。
 

　　6月17日晚間，榮昌生物發(fā)布公告，其產(chǎn)品泰它西普獲得歐盟委員會(EC)授予的孤兒藥資格認定，用于治療重癥肌無力。
 

　　資料顯示，重癥肌無力是一種由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引發(fā)的獲得性自身免疫性疾病。其發(fā)病機制是自身抗體破壞神經(jīng)-肌肉接頭突觸后膜的乙酰膽堿受體，導致神經(jīng)沖動傳遞受阻，肌肉無法正常收縮。該病的典型癥狀為部分或全身骨骼肌極易疲勞，活動后癥狀加重，休息和膽堿酯酶抑制劑治療后癥狀減輕，呈現(xiàn)“晨輕暮重”的特點，常見表現(xiàn)有眼瞼下垂、復視、吞咽困難、構(gòu)音障礙、四肢無力等。
 

　　目前，針對重癥肌無力的治療手段豐富卻各有局限。藥物治療方面，膽堿酯酶抑制劑可改善癥狀，但無法治療疾??；糖皮質(zhì)激素及免疫抑制劑能調(diào)節(jié)免疫反應，卻存在感染、骨質(zhì)疏松等副作用；新興的生物制劑雖療效明顯，不過價格高昂且長期安全性待驗證。手術(shù)治療中，胸腺切除術(shù)對合并胸腺瘤患者有積極意義，但并非適用于所有患者，且存在手術(shù)風險。血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白可快速緩解病情，卻只是短期應急手段，無法替代長期治療?？傮w而言，現(xiàn)有治療多為控制癥狀、延緩病情進展，難以實現(xiàn)治好，亟待更安全有效的治療方案。
 

　　泰它西普是一款BAFF/APRIL雙靶點生物制劑，可同時抑制兩個細胞因子的過度表達，來阻止B細胞的異常分化和成熟，從而治療B細胞介導的多種免疫性疾病。
 

　　2021年3月，泰它西普獲得國家藥監(jiān)局附條件上市批準，成為全球頭款治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的雙靶點生物制劑。2023年，該產(chǎn)品的獲批由附條件批準轉(zhuǎn)為完全批準。
 

　　2024年7月和2025年5月，泰它西普分別獲批類風濕關(guān)節(jié)炎(RA)適應癥和成人全身型重癥肌無力(gMG)適應癥。值得一提的是，泰它西普也是全球頭個上市的治療重癥肌無力的BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創(chuàng)新藥。
 

　　此外，在國內(nèi)臨床研究方面，泰它西普的IgA腎病適應癥、干燥綜合征適應癥均預計在今年三季度提交新藥上市申請。在海外臨床研究方面，重癥肌無力適應癥的海外Ⅲ期臨床正在入組病人，爭取今年年底或明年年初完成患者入組。
 

　　據(jù)國際重癥肌無力基金會及研究數(shù)據(jù)顯示，全球重癥肌無力患病率約為每10萬人15-25例，在歐盟符合罕見病(患病率低于萬分之五)定義?；跉W盟委員會授予的孤兒藥資格認定，泰它西普在歐盟將享有包括研發(fā)方案科學建議、部分費用減免、上市申請費用優(yōu)惠，以及獲批后十年的市場獨占期等一系列政策支持，將有力推動泰它西普重癥肌無力適應癥在歐盟開發(fā)進程。
 

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