【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】7月24日，阿斯利康宣布其研發(fā)的Gefurulimab在針對(duì)成人全身型重癥肌無力(gMG)患者的PREVAIL三期臨床試驗(yàn)中取得積極結(jié)果。這一消息為全球眾多深受gMG困擾的患者帶來了新的希望。
 

　　全身型重癥肌無力(gMG)是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全球發(fā)病率約為150 - 250/百萬人，我國(guó)約為0.68/10萬人。它如同一個(gè)隱匿的“信號(hào)破壞者”，干擾著神經(jīng)與肌肉之間的正常通訊。正常情況下，神經(jīng)末梢釋放乙酰膽堿，與肌肉細(xì)胞表面的乙酰膽堿受體(AChR)結(jié)合，引發(fā)肌肉收縮。然而，在gMG患者體內(nèi)，免疫系統(tǒng)如同失控的“軍隊(duì)”，錯(cuò)誤地產(chǎn)生針對(duì)AChR的抗體，約80%的gMG患者體內(nèi)可檢測(cè)到這種抗體 。這些抗體如同“搗亂分子”，或阻斷乙酰膽堿與受體的結(jié)合，或加速受體的降解，使得神經(jīng)信號(hào)難以有效傳遞至肌肉，導(dǎo)致肌肉無力。
 

　　目前，gMG的治療手段有限，且存在諸多不足。傳統(tǒng)治療主要包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素和免疫抑制劑等。對(duì)于難治性gMG患者，約10%-20%對(duì)常規(guī)治療反應(yīng)不佳，他們急需更有效的治療方案 。
 

　　Gefurulimab作為一種創(chuàng)新的C5抑制劑，其作用機(jī)制為gMG的治療開辟了新途徑。在gMG患者體內(nèi)，補(bǔ)體系統(tǒng)被異常激活，其中C5是補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)中的關(guān)鍵成分。激活的C5會(huì)進(jìn)一步裂解為C5a和C5b，C5b可與其他補(bǔ)體成分結(jié)合形成膜攻擊復(fù)合物(MAC)，直接損傷肌肉細(xì)胞，加重肌肉無力癥狀 。Gefurulimab能夠特異性地與C5結(jié)合，阻止其裂解，從而阻斷補(bǔ)體級(jí)聯(lián)反應(yīng)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，減少對(duì)肌肉細(xì)胞的損傷。
 

　　而且，Gefurulimab具有特別的給藥優(yōu)勢(shì)，它是一種每周一次、可自我給藥的治療方案。對(duì)于行動(dòng)不便、需要頻繁往返醫(yī)院的gMG患者來說，這極大地提高了治療的便利性和獨(dú)立性，患者無需依賴他人或頻繁前往醫(yī)療機(jī)構(gòu)，即可自行完成治療，更好地掌控自身疾病的管理。
 

　　PREVAIL三期臨床試驗(yàn)聚焦于抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的gMG成人患者。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Gefurulimab在第26周時(shí)，在重癥肌無力日常生活活動(dòng)能力量表(MG-ADL)總分上顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性和臨床意義的改善。這意味著患者在日常生活的基本活動(dòng)，如穿衣、進(jìn)食、洗漱等方面的能力得到了切實(shí)的提升，生活質(zhì)量有望得到明顯改善。
 

　　在安全性方面，Gefurulimab表現(xiàn)突出。其耐受性良好，安全性與既往gMG C5抑制劑試驗(yàn)中觀察到的一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。這對(duì)于長(zhǎng)期飽受疾病折磨、需要長(zhǎng)期用藥的患者來說至關(guān)重要，穩(wěn)定的安全性意味著他們能夠更安心地接受治療 。這些積極的數(shù)據(jù)不僅將在即將召開的醫(yī)學(xué)會(huì)議上公布，還將提交給全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)，為Gefurulimab的上市審批奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
 

　　未來，隨著這一藥物的進(jìn)一步研發(fā)推進(jìn)和可能的上市，它有望為患者帶來更有效的治療選擇，進(jìn)一步改善他們的生活質(zhì)量，讓他們重獲對(duì)生活的信心和掌控力。
 

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