【制藥網(wǎng) 市場分析】近日，港股上市公司晶泰控股宣布其子公司晶泰科技與生物制藥公司 DoveTree 達成一項總規(guī)模約 470 億港元(約合 59.9 億美元)的管線合作協(xié)議，創(chuàng)下了該領域訂單的新紀錄。受此利好消息影響，晶泰控股股價次日大漲 12.42%，市值達到 298.06 億港元。這一合作不僅彰顯了 AI 技術在藥物研發(fā)領域的巨大潛力，也為整個行業(yè)注入了一劑強心針。
 

　　根據(jù)協(xié)議，晶泰科技將利用其 AI 驅動的藥物發(fā)現(xiàn)平臺為 DoveTree 開發(fā)針對腫瘤、免疫及炎癥疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病及代謝失調(diào)領域的靶點，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)小分子及抗體類候選藥物。DoveTree 享有相關藥物全球范圍的獨家開發(fā)和商業(yè)化權利。晶泰科技已收到 5100 萬美元首付款，并將獲得 4900 萬美元的進一步付款；后續(xù)可能獲得最高 58.9 億美元的里程碑付款及銷售分成。如此高額的合作金額，無疑是對 AI 制藥前景的有力背書。
 

　　AI 制藥，簡單來說，就是將人工智能技術應用于藥物研發(fā)的各個環(huán)節(jié)，從靶點發(fā)現(xiàn)、藥物分子設計、藥物合成、藥物活性和毒性預測，到臨床試驗設計和患者招募等。傳統(tǒng)藥物研發(fā)模式面臨著諸多挑戰(zhàn)，如研發(fā)周期長、成本高、成功率低等。據(jù)統(tǒng)計，一款新藥從研發(fā)到上市，平均需要 10-15 年的時間，耗費數(shù)十億美元，且 90% 以上的候選藥物在臨床試驗中失敗。而 AI 技術的出現(xiàn)，為解決這些難題提供了新的思路和方法。
 

　　在靶點發(fā)現(xiàn)方面，AI 可以分析海量的生物學數(shù)據(jù)，包括基因組學、蛋白質組學、代謝組學等多組學數(shù)據(jù)，以及臨床數(shù)據(jù)、文獻數(shù)據(jù)等，從中挖掘出與疾病相關的潛在靶點。傳統(tǒng)方法往往依賴于科研人員的經(jīng)驗和直覺，發(fā)現(xiàn)新靶點的難度較大。而 AI 能夠通過機器學習算法，識別數(shù)據(jù)中的模式和關聯(lián)，快速篩選出具有潛力的靶點，大大提高了靶點發(fā)現(xiàn)的效率和準確性。例如，英矽智能利用其自研的 AI 平臺 PandaOmics，成功發(fā)現(xiàn)了多個針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的潛在靶點，其中部分靶點在后續(xù)實驗中得到了驗證。
 

　　藥物分子設計是藥物研發(fā)的關鍵環(huán)節(jié)。傳統(tǒng)的藥物分子設計主要依靠科研人員基于已有的藥物分子結構進行改造和優(yōu)化，或者從龐大的化合物庫中進行篩選，這一過程耗時費力，且難以突破傳統(tǒng)化學庫的限制。AI 技術的應用則為藥物分子設計帶來了革命性的變化。通過深度學習算法，特別是生成對抗網(wǎng)絡(GAN)和變分自編碼器(VAE)等，AI 可以自主設計全新的藥物分子結構。這些算法能夠學習已知藥物分子的特征和規(guī)律，然后生成具有特定活性和性質的新分子。例如，Exscientia 利用 AI 平臺在 12 個月內(nèi)設計出了一種抗癌藥物候選分子，而傳統(tǒng)方法通常需要 4-5 年。晶泰科技在與希格生科共同研制一款癌癥靶向藥時，通過其 AI 藥物發(fā)現(xiàn)平臺迅速生成海量高活性的候選分子，并利用成藥性質預測算法和更精準的原子級別模擬，僅用 6 個月就挖掘到了活性良好、成藥潛力高的全新分子，該分子成為臨床前候選化合物(PCC)，這一過程如果用傳統(tǒng)方式至少需要 2-3 年時間。
 

　　在藥物活性和毒性預測方面，AI 也發(fā)揮著重要作用。傳統(tǒng)的藥物活性和毒性測試主要通過實驗方法進行，不僅成本高、周期長，而且動物實驗的結果往往不能完全準確地預測藥物在人體中的效果。AI 可以通過建立數(shù)學模型，對藥物分子的結構、性質與活性、毒性之間的關系進行學習和預測。通過大量的實驗數(shù)據(jù)和臨床數(shù)據(jù)訓練模型，AI 能夠在藥物研發(fā)的早期階段，快速評估候選藥物分子的活性和潛在毒性，幫助研發(fā)人員篩選出更有潛力的藥物分子，減少不必要的實驗和研發(fā)成本。例如，Recursion Pharmaceuticals 利用 AI 平臺預測藥物分子的毒性，顯著提高了藥物研發(fā)的成功率。
 

　　臨床試驗是藥物研發(fā)過程中耗時最長、成本最高的環(huán)節(jié)之一。AI 可以在臨床試驗設計和患者招募方面提供有力支持。在臨床試驗設計方面，AI 可以通過模擬不同的試驗方案，預測各種方案的成功率和風險，幫助研究人員優(yōu)化試驗設計，提高試驗的效率和成功率。在患者招募方面，AI 可以分析患者的電子病歷、基因組數(shù)據(jù)、臨床特征等信息，快速篩選出符合試驗條件的患者，縮短患者招募時間，降低招募成本。例如，一些 AI 平臺能夠幫助設計更高效的 COVID-19 疫苗臨床試驗，快速篩選出合適的受試者。
 

　　然而，AI 制藥在發(fā)展過程中也面臨一些挑戰(zhàn)。首先是數(shù)據(jù)質量問題。AI 算法的訓練依賴于大量高質量的數(shù)據(jù)，但目前醫(yī)藥領域的數(shù)據(jù)存在數(shù)據(jù)不完整、標注不準確、數(shù)據(jù)孤島等問題，影響了 AI 模型的性能和可靠性。其次是模型解釋性問題。許多 AI 模型，如深度學習模型，被認為是 “黑箱” 模型，其決策過程難以理解和解釋，這在一定程度上限制了 AI 在藥物研發(fā)中的應用，尤其是在監(jiān)管審批環(huán)節(jié)。此外，AI 制藥的發(fā)展還面臨著倫理和法律方面的挑戰(zhàn)，如數(shù)據(jù)隱私保護、算法偏見等問題。
 

　　盡管面臨諸多挑戰(zhàn)，但 AI 制藥的前景依然十分廣闊。隨著技術的不斷進步和完善，AI 將在藥物研發(fā)領域發(fā)揮越來越重要的作用。未來，AI 制藥有望實現(xiàn)與傳統(tǒng)制藥的深度融合，形成更加高效、精準的藥物研發(fā)模式。同時，隨著越來越多的 AI 制藥企業(yè)進入市場，競爭將推動技術創(chuàng)新和成本降低，加速 AI 制藥技術的普及和應用。
 

　　晶泰科技與 DoveTree 的合作是 AI 制藥領域的一個重要里程碑，它展示了 AI 技術在藥物研發(fā)中的巨大價值和潛力。相信在不久的將來，AI 制藥將為全球患者帶來更多、更有效的創(chuàng)新藥物，為人類健康事業(yè)做出更大的貢獻。
 

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