【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】干燥綜合征是一種累及多種外分泌腺體為主的慢性炎癥性自身免疫病，主要表現(xiàn)為口、眼干燥癥，還可累及呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)等外分泌腺。隨著醫(yī)學(xué)研究的不斷深入，一些創(chuàng)新藥物的研發(fā)有望為患者帶來新的希望，其中榮昌生物自主研發(fā)的泰它西普(商品名：泰愛 ®)備受矚目。
 

　　9月9日，榮昌生物宣布，公司自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普(商品名：泰愛®)用于治療干燥綜合征的上市申請獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)正式受理。
 

　　資料顯示，泰它西普是由榮昌生物自主研發(fā)的雙靶點(diǎn)融合蛋白，通過同時抑制B淋巴細(xì)胞刺激因子(BLyS)和增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)與 B 細(xì)胞表面受體結(jié)合，阻止 B細(xì)胞異常分化和成熟，有效減輕機(jī)體的病理性免疫反應(yīng)。此次的申報是基于一項(xiàng)多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的 Ⅲ 期臨床研究，該研究旨在評價泰它西普用于治療干燥綜合征患者的有效性和安全性。8 月 13 日，榮昌生物宣布該研究達(dá)到方案設(shè)計(jì)的臨床試驗(yàn)主要研究終點(diǎn)。
 

　　據(jù)悉，受此消息影響，9月9日，榮昌生物盤中大漲，截至9月9日11:30午間收盤，公司上漲15.16%，報107.10元，成交量17萬手，成交額17.95億元。
 

　　目前，泰它西普的干燥綜合征適應(yīng)癥已獲美國FDA授予的快速通道資格并獲準(zhǔn)在美國開展Ⅲ期臨床試驗(yàn)，治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎(RA)、全身型重癥肌無力(gMG)三個適應(yīng)癥已先后在國內(nèi)上獲批市。
 

　　根據(jù)梳理，在干燥綜合征治療藥物研發(fā)領(lǐng)域，除了泰它西普，還有其他頗具潛力的創(chuàng)新藥。如強(qiáng)生公司在2024年11月宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已授予Nipocalimab(尼卡利單抗)突破性療法認(rèn)定，用于治療成人中度至重度干燥綜合征。
 

　　突破性療法認(rèn)定得到了多中心、隨機(jī)、安慰劑對照、雙盲2期DAHLIAS試驗(yàn)(ClinicalTrials.gov 標(biāo)識符：NCT04968912)數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)評估了Nipocalimab對血清呈抗Ro60和/或抗Ro52 IgG抗體陽性的原發(fā)性干燥綜合征成人患者的安全性和有效性。
 

　　資料顯示，Nipocalimab是一款研究性靶向新生兒Fc受體(FcRn)單克隆抗體，可阻斷FcRn并降低循環(huán)免疫球蛋白G (IgG)抗體的水平。目前，該藥物正在研究用于治療其他各種疾病，包括胎兒和新生兒溶血病、溫?zé)嵝妥陨砻庖咝匀苎载氀?、全身性重癥肌無力、胎兒新生兒同種免疫性血小板減少癥以及慢性炎癥性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)病。
 

　　再如諾華公司近期也宣布，公司開發(fā)的ianalumab(VAY736)用于活動性干燥綜合征成人患者的III期臨床試驗(yàn)取得積極結(jié)果。兩項(xiàng)試驗(yàn)均達(dá)到了主要終點(diǎn)，顯示其針對疾病活動性具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。這些結(jié)果支持ianalumab作為一種具有雙重作用機(jī)制(B細(xì)胞清除和BAFF-R抑制)的藥物，有望成為針對干燥綜合征患者的靶向治療方案。
 

　　資料顯示，作為一種新型的全人源單克隆抗體，ianalumab 的獨(dú)特之處在于其雙重作用機(jī)制。它能夠通過 B 細(xì)胞耗竭(ADCC)以及抑制 BAFF-R 介導(dǎo)的 B 細(xì)胞功能和存活信號，雙向靶向 B 細(xì)胞。這一獨(dú)特的作用機(jī)制使其在多種 B 細(xì)胞驅(qū)動的自身免疫性疾病治療中展現(xiàn)出廣闊前景，涵蓋免疫性血小板減少癥(ITP)、系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)、狼瘡性腎炎(LN)等。
 

　　有數(shù)據(jù)顯示，我國干燥綜合征的患病率為 0.3%-0.7%(約 420-980 萬人)，且呈上升趨勢。目前全球范圍內(nèi)針對干燥綜合征患者的治療手段均為對癥狀的控制，尚無有效的治療手段，存在巨大未滿足的臨床需求。隨著泰它西普、nipocalimab等創(chuàng)新藥物的突破，有望為攻克這一疾病帶來了曙光。隨著這些藥物研發(fā)進(jìn)程的推進(jìn)，相信在不久的將來，干燥綜合征患者將擁有更多、更有效的治療選擇，從而改善生活質(zhì)量，減輕疾病痛苦。
 

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