肺動脈高壓(pulmonary arterial hypertension，PAH，WHO分類1)一線用藥即將上新，國內(nèi)罕見病患者將迎來更為豐富的臨床用藥選擇。
 

　　據(jù)遠大醫(yī)藥(0512.HK)公告，公司曲前列尼爾注射液的新規(guī)格(20ml : 50mg)已于9月22日獲國家藥監(jiān)局頒發(fā)藥品注冊證書。據(jù)悉，曲前列尼爾注射液是醫(yī)保目錄產(chǎn)品，是臨床上治療PAH的一線用藥以及靶向藥物聯(lián)合治療方案中的基礎(chǔ)用藥，且是可用于治療PAH的皮下和靜脈給藥前列環(huán)素類藥物。該產(chǎn)品20ml:20mg的規(guī)格已于2023年3月獲批上市，兩種規(guī)格將有助于臨床醫(yī)生根據(jù)患者的情況提供更加精準的治療方案。
 

　　PAH治療一線用藥，國內(nèi)快速放量劍指百億美元市場規(guī)模
 

　　肺動脈高壓是一種罕見的心血管疾病，由多種異源性疾病(病因)和不同發(fā)病機制所致肺血管結(jié)構(gòu)或功能改變，引起肺血管阻力和肺動脈壓力升高的臨床和病理生理綜合征，繼而發(fā)展成右心衰竭甚至死亡。其中動脈性肺動脈高壓(PAH)是肺動脈高壓臨床分類的一大類，以遠端肺動脈原發(fā)性病變?yōu)橹饕卣鳎饕憩F(xiàn)為勞力性呼吸困難、乏力、胸痛、暈厥等缺乏特異性的癥狀。多項國際注冊登記研究中關(guān)于PAH的流行病學(xué)數(shù)據(jù)顯示，成人PAH人群發(fā)病率約2.4/百萬人年，患病率約15/百萬。
 

　　該疾病進展迅速且預(yù)后極差，素有“心肺系統(tǒng)的癌癥”之稱。在缺乏靶向藥物的傳統(tǒng)治療時代，PAH中位生存期僅2.8年。盡管近年來在醫(yī)學(xué)技術(shù)的進步下，患者的生存率顯著延長，五年生存率已從1991年的34%增長至近年的57%，生存期達到6.2年，但該疾病仍有較高的致殘率。有研究顯示，全球PAH患者病例數(shù)在1990-2021年間幾乎翻倍，且在社會人口統(tǒng)計學(xué)指數(shù)較高的國家，PAH患者的傷殘調(diào)整生命年增加了13.9%。
 

　　對患者而言，一旦確診PAH則需終生服藥，這也意味著該疾病存在著巨大的市場需求。第三方研究顯示，2024年全球PAH市場規(guī)模約為80.6億美元，其中前列環(huán)素類市場份額占比達45%，預(yù)計到2034年全球PAH市場規(guī)模將達約135億美元，年復(fù)合增長率達到5.3%，其中亞太地區(qū)的年復(fù)合增長率預(yù)計可達13.3%，市場前景巨大。
 

　　曲前列尼爾一種人工合成的前列環(huán)素類似物，可以促進血管舒張，同時抑制血小板聚集，進而治療PAH的癥狀。多項臨床研究已經(jīng)證實曲前列尼爾長期應(yīng)用的有效性和安全性，單藥治療1年和4年的生存率分別是88%和70%，患者預(yù)后得到改善。曲前列尼爾注射液已是臨床上治療PAH的一線用藥以及靶向藥物聯(lián)合治療方案中的基礎(chǔ)用藥，且是可用于治療PAH的皮下和靜脈給藥前列環(huán)素類藥物。
 

　　作為一款臨床療效明確的成熟藥物，曲前列尼爾表現(xiàn)出了較長的生命周期以及穩(wěn)定的市場表現(xiàn)，常年維持著破億美元的銷售收入，2020年更是在全球市場取得了約5.17億美元的銷售數(shù)據(jù)(IMS數(shù)據(jù))。且在中國上市后銷售額增速明顯，據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)，曲前列尼爾注射液2021年在中國公立醫(yī)療機構(gòu)終端銷售額同比增長了186.89%。
 

　　2024年11月，遠大醫(yī)藥與上海眾強藥業(yè)有限公司(眾強藥業(yè))達成股權(quán)投資協(xié)議和產(chǎn)品合作協(xié)議，戰(zhàn)略布局曲前列尼爾注射液等多款高潛力產(chǎn)品。根據(jù)協(xié)議，遠大醫(yī)藥將認購眾強藥業(yè)約14.42%的股權(quán)，并獲得用于治療PAH的曲前列尼爾吸入制劑的大中華區(qū)(中國大陸、中國香港特別行政區(qū)、中國澳門特別行政區(qū)、中國臺灣地區(qū))獨家商業(yè)化權(quán)益以及曲前列尼爾注射液的全球獨家商業(yè)化權(quán)益(不含阿聯(lián)酋、愛爾蘭以及俄羅斯)及其原料藥的全球獨家商業(yè)化權(quán)益(不含中國大陸)，以及用于治療苯丙酮尿癥的沙丙蝶呤片的全球獨家商業(yè)化權(quán)益及其原料藥的海外獨家商業(yè)化權(quán)益。同時，遠大醫(yī)藥還將享有對眾強藥業(yè)其他多款產(chǎn)品全球獨家商業(yè)化權(quán)益以及MAH(Marketing Authorization Holder，MAH)轉(zhuǎn)移的優(yōu)先談判權(quán)，以及對眾強藥業(yè)股權(quán)交易的一系列優(yōu)先權(quán)。目前曲前列尼爾吸入劑與沙丙蝶呤片的全球注冊工作正在順利推進中。
 

　　此次遠大醫(yī)藥20ml:50mg新規(guī)格曲前列尼爾注射液獲批，將有效補充現(xiàn)有劑型，使得臨床醫(yī)生在給藥劑量調(diào)整上擁有更大的靈活性，能夠更好地滿足不同患者在疾病不同階段的個體化治療需求，為改善患者生活質(zhì)量提供了更有力的支持。
 

　　心腦血管急救罕見病管線加速輸出，國際化制藥版圖日趨清晰
 

　　曲前列尼爾注射液的布局，建立在遠大醫(yī)藥對患者需求的深刻洞察之上。實際上，公司一直致力于瞄準未被滿足的臨床需求進行產(chǎn)品矩陣的拓展延伸，不僅著眼于患者規(guī)模龐大的常見病例，且對于人類面臨的醫(yī)學(xué)挑戰(zhàn)之一——罕見病，亦傾注了較多關(guān)切。
 

　　除了此次曲前列尼爾注射液新規(guī)格獲批上市外，遠大醫(yī)藥的卡谷氨酸分散片已于2023年獲批上市，用于治療成人或兒童由N-乙酰谷氨酸合成酶(NAGS)缺乏癥、異戊酸血癥(IVA)、甲基丙二酸血癥(MMA)或丙酸血癥(PA)所引起的高氨血癥；公司用于治療不能選擇垂體手術(shù)或手術(shù)未治愈的成年庫欣病的門冬氨酸帕瑞肽注射液于2025年5月獲批上市，用于治療韋斯特綜合征的氨己烯酸口服溶液散已遞交了上市申請。此外，公司其他多款罕見病藥物的研發(fā)也在順利推進中。
 

　　相較于其他疾病，罕見病患者的臨床診療更為復(fù)雜和困難，全球目前僅有5%的罕見病存在有效的治療手段且治療費用昂貴，大部分罕見病患者依然面臨著“無藥可用”或是“天價藥費”的困境。遠大醫(yī)藥在罕見病領(lǐng)域的布局，不僅體現(xiàn)了公司的技術(shù)實力，也為眾多飽受罕見病困擾的患者帶來了新的希望，進一步鞏固了公司在心腦血管急救領(lǐng)域罕見病方向的市場地位。
 

　　除了罕見病外，遠大醫(yī)藥也高度重視常見病、多發(fā)病領(lǐng)域的藥物研發(fā)，已在心腦血管急救板塊構(gòu)建起了具競爭力的產(chǎn)品護城河。作為“國家基本用藥生產(chǎn)基地”、“國家戰(zhàn)備儲備急救用藥生產(chǎn)企業(yè)”、“國家小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位”，目前公司在心腦血管急救板塊擁有近30個品種，其中14個品種納入了國家急搶救藥品目錄，16個品種納入了短缺藥品目錄，產(chǎn)品管線數(shù)量位居前列，并儲備在研產(chǎn)品超過20款，無論是從管線數(shù)量還是生產(chǎn)實力來看均具備顯著的競爭優(yōu)勢。
 

　　以心腦血管急救等諸多板塊為基礎(chǔ)，遠大醫(yī)藥已經(jīng)成為國內(nèi)制藥科技領(lǐng)域的優(yōu)勢企業(yè)，隨著未來公司高潛力產(chǎn)品管線的全球拓展以及國際化布局版圖的清晰，疊加“Go Global”戰(zhàn)略的賦能，遠大醫(yī)藥正向著大型綜合性跨國制藥企業(yè)持續(xù)邁進。