【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】10月22日，勃林格殷格翰宣布，其肺纖維化創(chuàng)新療法口服選擇性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制劑那米司特片(商品名：博優(yōu)維)在中國獲批，用于治療成人特發(fā)性肺纖維化(IPF)。
 

　　特發(fā)性肺纖維化(IPF)作為一種慢性、進行性、纖維化性間質(zhì)性肺炎，其病因至今尚未完全明確，臨床上以隱匿起病、活動性呼吸困難漸進性加重并伴隨干咳為典型癥狀。這種疾病的兇險之處在于其不可逆的病理進程，肺部組織會逐漸被瘢痕組織取代，如同肺臟逐漸“硬化”，從而導(dǎo)致患者呼吸衰竭。更令人揪心的是，IPF 患者預(yù)后差，診斷后的中位生存期僅為 2 至 3 年，甚至短于部分惡性腫瘤，因此也被稱為“肺部的癌癥”。流行病學數(shù)據(jù)顯示，我國現(xiàn)存 IPF 患者約 45 至 68 萬例，年新增確診 5.2 至 7.8 萬例，且隨著人口老齡化進程加速，患者基數(shù)正持續(xù)擴大。
 

　　值得注意的是，目前我國 IPF 診斷率不足 40%，平均確診延遲達 16.2 個月，大量患者在確診時已處于疾病中晚期，錯失了較佳的治療時機。高昂的醫(yī)療成本也讓患者家庭不堪重負，數(shù)據(jù)顯示 IPF 患者年均直接醫(yī)療費用達 8.3 萬元，占家庭可支配收入比重的 182%，致貧率高達 41.7%。
 

　　在那米司特片獲批之前，我國IPF治療領(lǐng)域長期面臨“手段有限、療效不足”的困境。由于疾病無法治好，臨床治療的核心目標集中在延緩疾病進展、改善生活質(zhì)量和延長生存期。藥物治療方面，長期依賴吡非尼酮和尼達尼布兩款藥物，形成雙寡頭壟斷格局。不過，這兩款藥物雖能在一定程度上延緩肺功能下降，但存在明顯局限性，部分患者因耐受不佳被迫停藥，且對疾病進展的控制效果仍有提升空間。
 

　　此次獲批的那米司特片為 IPF 治療帶來了突破性改變。作為一款口服選擇性磷酸二酯酶 4B(PDE4B)抑制劑，其作用機制具有精準靶向性 ——PDE4B 同工酶在人體肺部高表達，且與纖維化和炎癥過程密切相關(guān)，通過選擇性抑制該同工酶，藥物能夠同時發(fā)揮抗纖維化和免疫調(diào)節(jié)的雙重作用，從病理根源上干預(yù)疾病進程。這一創(chuàng)新機制區(qū)別于傳統(tǒng)藥物，為突破治療瓶頸提供了全新路徑。
 

　　據(jù)悉，該藥物的獲批基于關(guān)鍵性 III 期臨床試驗 FIBRONEER™-IPF 的積極結(jié)果，該試驗是 IPF 治療領(lǐng)域迄今為止規(guī)模尤其大的 III 期臨床研究，其數(shù)據(jù)有效性和可靠性得到了廣泛認可。試驗結(jié)果顯示，與安慰劑相比，那米司特治療組患者在第 52 周時用力肺活量(FVC)較基線的下降顯著減少，而用力肺活量是衡量肺功能的核心指標，這一結(jié)果直接證實了藥物能夠有效延緩 IPF 患者的肺功能衰退。更值得關(guān)注的是，該藥物展現(xiàn)出良好的安全性及耐受性特征，單藥治療時停藥率與安慰劑相當，這一優(yōu)勢有望解決長期困擾臨床的患者耐受問題，顯著提升用藥依從性。
 

　　業(yè)內(nèi)指出，作為十年來頭個在 III 期臨床研究中達到主要終點的 IPF 創(chuàng)新療法，那米司特兼具顯著療效與良好耐受性，有望成為 IPF 患者的潛在一線治療選擇。值得一提的是，中國在該藥的全球上市進程中實現(xiàn)了同步獲批，僅晚于美國獲批兩周，這體現(xiàn)了我國藥品審評審批制度改革的成效以及對罕見病治療需求的高度重視。
 

　　隨著那米司特片的獲批，其不僅為患者帶來福音，更將對我國 IPF 治療行業(yè)產(chǎn)生深遠影響，預(yù)計這款創(chuàng)新藥的加入將打破長期以來的雙寡頭壟斷局面，推動市場向多元化發(fā)展。隨著后續(xù)更多創(chuàng)新藥物的研發(fā)上市，預(yù)計 2028 年后將形成 "進口原研 + 國產(chǎn)創(chuàng)新藥 + 生物類似藥" 的三層競爭體系。
 

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