【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】近期，未來(lái)科學(xué)城生命谷內(nèi)創(chuàng)新成果密集涌現(xiàn)，諾誠(chéng)健華、健達(dá)九州、新合生物等生物醫(yī)藥企業(yè)相繼傳來(lái)研發(fā)捷報(bào)，以一系列突破性成果，勾勒出我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展的軌跡。
 

　　在腫瘤治療領(lǐng)域，近期，諾誠(chéng)健華宣布，公司自主研發(fā)的靶向B7-H3 的新型ADC創(chuàng)新藥ICP-B794完成頭例患者給藥。公告顯示，ICP-B794 是一款由人源化抗 B7-H3 單抗通過(guò)蛋白酶可裂解連接子與公司自主開(kāi)發(fā)的強(qiáng)效有效載荷偶聯(lián)而成。這種組合確保ADC創(chuàng)新藥精準(zhǔn)靶向腫瘤細(xì)胞，同時(shí)更大限度地減少脫靶效應(yīng)，為肺癌、食道癌、鼻咽癌、頭頸部鱗狀細(xì)胞癌、前列腺癌等實(shí)體瘤患者提供有希望的治療方法。ICP-B794 在動(dòng)物模型中展現(xiàn)出優(yōu)于其他產(chǎn)品的抗腫瘤活性。
 

　　目前全球尚無(wú)B7-H3 靶向療法獲批上市。B7-H3是一種I型跨膜蛋白，高表達(dá)于多種實(shí)體瘤，因其特異性表達(dá)在腫瘤細(xì)胞中被認(rèn)為是一個(gè)非常有潛力的抗腫瘤靶點(diǎn)。諾誠(chéng)健華相關(guān)人士表示，B7-H3靶點(diǎn)在多種實(shí)體瘤中特異性表達(dá)，靶向B7-H3 的ICP-B794源自諾誠(chéng)健華自主開(kāi)發(fā)的ADC平臺(tái)，差異化設(shè)計(jì)使其有望為腫瘤患者提供更精準(zhǔn)的治療選擇。公司將繼續(xù)依托這一平臺(tái)開(kāi)發(fā)更多ADC藥物，擴(kuò)展產(chǎn)品管線組合，為全球癌癥患者帶來(lái)更多希望。據(jù)悉，諾誠(chéng)健華自主研發(fā)的ADC技術(shù)平臺(tái)定位難治腫瘤市場(chǎng)，在ADC藥物研發(fā)領(lǐng)域通過(guò)差異化平臺(tái)技術(shù)實(shí)現(xiàn)更強(qiáng)的腫瘤殺傷效果和更好的安全性，為全球腫瘤患者提供更好的治療選擇。
 

　　眼科基因治療領(lǐng)域的突破同樣令人振奮。中關(guān)村發(fā)展集團(tuán)投資企業(yè)健達(dá)九州(北京)生物科技有限公司自主研發(fā)的基因治療藥物GA001注射液，獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予快速通道資格(Fast Track Designation, FTD)，用于治療由視網(wǎng)膜色素變性(RP)導(dǎo)致的晚期盲癥。
 

　　據(jù)悉，在健達(dá)九州成立當(dāng)年，中關(guān)村發(fā)展集團(tuán)旗下多只基金聯(lián)合領(lǐng)投其天使輪融資，并積極協(xié)助健達(dá)九州鏈接產(chǎn)業(yè)資源，為企業(yè)的初創(chuàng)期研發(fā)與運(yùn)營(yíng)注入動(dòng)能。歷經(jīng)兩年“從0到1”的培育，健達(dá)九州頭條在研管線“基因治療失明藥物GA001”于2025年3月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局孤兒藥資格認(rèn)定；以GA001、難治性癲癇GA002為首的研發(fā)管線，均已展開(kāi)探索性臨床。本次GA001注射液獲FDA授予快速通道資格將有助于加速藥物的臨床試驗(yàn)與上市注冊(cè)進(jìn)程，顯著縮短其上市周期。據(jù)悉，與全球頭款眼科基因藥物L(fēng)uxturna相比，GA001不受具體基因突變限制，適用于各種原因?qū)е碌耐砥谝暰W(wǎng)膜色素變性，市場(chǎng)潛力巨大。
 

　　在個(gè)性化腫瘤治療的前沿戰(zhàn)場(chǎng)，近期，北京新合睿恩生物醫(yī)療科技有限公司的評(píng)價(jià)XH001注射液在復(fù)發(fā)高危實(shí)體瘤患者根治術(shù)后輔助治療中的安全性、耐受性和初步有效性I期臨床研究已啟動(dòng)。這是國(guó)內(nèi)頭款進(jìn)入臨床階段的mRNA個(gè)性化腫瘤新抗原疫苗，全球范圍內(nèi)也尚無(wú)同類產(chǎn)品獲批上市。
 

　　資料顯示，XH001注射液為生物制品，擬適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)高危實(shí)體瘤患者根治術(shù)后的輔助治療，主要包括胰腺導(dǎo)管腺癌、膽道惡性腫瘤、肝細(xì)胞癌和胃腺癌等。本次試驗(yàn)主要終點(diǎn)指標(biāo)包括化療開(kāi)始至治療結(jié)束時(shí)不良事件的發(fā)生率及嚴(yán)重程度，有臨床意義的實(shí)驗(yàn)室檢查和其他檢查的異常變化；頭次給藥至第4次給藥結(jié)束后4周的劑量限制性毒性。次要終點(diǎn)指標(biāo)包括按照方案評(píng)價(jià)的無(wú)復(fù)發(fā)生存期、無(wú)復(fù)發(fā)生存期率、無(wú)局部區(qū)域復(fù)發(fā)生存期、無(wú)遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移生存期、總生存期、總生存率。
 

　　從ADC藥物到基因治療，從眼科藥物到實(shí)體瘤治療，未來(lái)科學(xué)城生命谷企業(yè)的創(chuàng)新成果不僅覆蓋多個(gè)疾病領(lǐng)域，更在核心技術(shù)上實(shí)現(xiàn)自主突破。這些成果的集中涌現(xiàn)，既得益于企業(yè)對(duì)研發(fā)的持續(xù)高投入，也離不開(kāi)我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)的不斷完善。政策層面的精準(zhǔn)扶持、臨床資源的高效對(duì)接、產(chǎn)學(xué)研用的深度融合，共同為創(chuàng)新藥研發(fā)營(yíng)造了良好環(huán)境。
 

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