【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】歲末將至，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的審批動態(tài)為醫(yī)療健康領(lǐng)域注入強(qiáng)勁暖流。12月以來，從改寫罕見病治療格局的干細(xì)胞療法，到革新藥物研發(fā)流程的人工智能工具，再到為抑郁癥患者提供新選擇的腦刺激設(shè)備，三項(xiàng)突破性產(chǎn)品的集中獲批，彰顯了醫(yī)療科技的創(chuàng)新活力。
 

　　12月8日，F(xiàn)DA 宣布批準(zhǔn) Omisirge(omidubicel-onlv)用于 6 歲及以上、找不到合適供者的重型再生障礙性貧血(SAA)患者，作為造血干細(xì)胞移植的細(xì)胞來源。這也是頭款獲批用于治療嚴(yán)重再生障礙性貧血(SAA)的造血干細(xì)胞移植(HSCT)療法。據(jù)悉，Omisirge 已于 2023 年頭次獲批用于成人和兒童(≥12 歲)血液系統(tǒng)惡性腫瘤，此次新增適應(yīng)癥覆蓋 6 歲及以上、缺乏匹配捐贈者的 SAA 患者，在降低強(qiáng)度預(yù)處理后進(jìn)行移植。
 

　　SAA 是一種罕見且進(jìn)展迅猛的血液疾病，其核心病理機(jī)制在于患者骨髓造血功能衰竭，無法生成足量的紅細(xì)胞、白細(xì)胞及血小板。Omisirge 由 Gamida Cell 開發(fā)的一種干細(xì)胞療法，其核心原理是利用煙酰胺(維生素 B3 的一種形式)對捐贈的臍帶血干細(xì)胞進(jìn)行化學(xué)增強(qiáng)，以提升其活性與功能。經(jīng)過這一技術(shù)優(yōu)化后，輸注給患者的干細(xì)胞能夠更快速、更穩(wěn)定地在骨髓中「定植」，進(jìn)而高效恢復(fù)患者的造血功能與免疫系統(tǒng)功能。
 

　　12月8日，F(xiàn)DA宣布，已批準(zhǔn)頭款人工智能工具，用于協(xié)助醫(yī)生在藥物臨床試驗(yàn)中評估一種嚴(yán)重的脂肪肝疾病。這款名為 AIM-NASH 的云端系統(tǒng)將公開可用，可在任何藥物開發(fā)項(xiàng)目中用于合格的使用場景。該工具通過分析肝臟組織圖像，幫助醫(yī)生評估脂肪堆積、炎癥和纖維化等疾病跡象。
 

　　FDA 指出，這一工具有望優(yōu)化代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎(MASH)的臨床試驗(yàn)流程。MASH 是一種影響數(shù)百萬美國人的疾病，可導(dǎo)致肝衰竭或肝癌。目前，肝活檢樣本通常由多位專家獨(dú)立審閱，過程耗時(shí)且結(jié)果有時(shí)不一致。FDA 表示，該 AI 工具有助于統(tǒng)一評估標(biāo)準(zhǔn)，并顯著減少將新型 MASH 療法推向患者所需的時(shí)間與資源。業(yè)內(nèi)預(yù)測，隨著制藥行業(yè)對人工智能技術(shù)的加速采用，未來三到五年內(nèi)，此類方法有望將藥物研發(fā)周期和成本至少降低一半。
 

　　12月11日，F(xiàn)DA宣布已批準(zhǔn)瑞典醫(yī)療設(shè)備公司Flow Neuroscience的家用腦刺激設(shè)備FL-100用于治療抑郁癥，為長期使用可能產(chǎn)生副作用的傳統(tǒng)抗抑郁藥提供了一種替代方案。它是美國頭個(gè)獲批的同類設(shè)備。
 

　　根據(jù)美國疾病控制與預(yù)防中心(CDC)的數(shù)據(jù)，美國抑郁癥發(fā)病率在過去十年中激增60%，目前影響超過2000萬成年人口。FL-100，重量低于一副包耳式耳機(jī)，主要向負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)情緒的大腦區(qū)域輸送微弱電流，設(shè)計(jì)用于在遠(yuǎn)程監(jiān)督下進(jìn)行家庭治療。據(jù)悉，該設(shè)備獲批用于治療中度至重度抑郁癥(MDD)的18歲及以上成年人，可作為單一療法或與其他治療方式聯(lián)合使用，但不包括那些“吃藥也沒效果”的藥物抵抗型患者。
 

　　從干細(xì)胞療法的修復(fù)，到AI工具的效率革新，再到腦刺激設(shè)備的場景突破，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的這些創(chuàng)新產(chǎn)品有望解決特定疾病的治療痛點(diǎn)。
 

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