【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】在醫(yī)學技術迭代升級的浪潮中，細胞與基因治療成為攻克癌癥、遺傳性疾病等難治性病癥的重要方向。在全球細胞與基因治療快速發(fā)展的背景下，中國科學家正以創(chuàng)新技術與臨床實踐，為世界醫(yī)學進步貢獻中國智慧。根據(jù)2025年中國細胞與基因治療大會發(fā)布的信息顯示，全球已有約2000個細胞與基因治療臨床試驗，其中我國占據(jù)超50%。
 

　　分析指出，近年來，我國細胞與基因治療領域憑借政策支持、科研投入與產(chǎn)業(yè)協(xié)同的多重優(yōu)勢，實現(xiàn)了跨越式發(fā)展。政策層面，我國先后出臺政策，明確將細胞與基因治療納入重點發(fā)展領域，優(yōu)化審評審批流程，為技術創(chuàng)新與成果轉化掃清障礙；科研投入上，國家持續(xù)加大對該領域的資金扶持，推動基礎研究與臨床應用深度融合。
 

　　此外，創(chuàng)新技術突破是中國細胞與基因治療領域快速崛起的核心引擎。據(jù)悉，國內藥企在CAR-T細胞治療、基因編輯、干細胞療法等關鍵技術方向不斷深耕，取得了一系列成果。
 

　　如2025年12月29日，科濟藥業(yè)宣布已向中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)提交通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596的兩項新藥臨床試驗(IND)申請，以分別啟動治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)及原發(fā)性漿細胞白血病(pPCL)的1b/2期臨床試驗。CT0596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T細胞療法，基于科濟藥業(yè)自主研發(fā)的THANK-u Plus®平臺開發(fā)，通過敲除NKG2A、TRAC及B2M基因，降低移植物抗宿主病(GvHD)及宿主免疫排斥風險，并輔以額外基因編輯，進一步阻斷宿主NK細胞介導的排斥反應，從而提升產(chǎn)品的療效和安全性。CT0596已在中國開展研究者發(fā)起的臨床試驗(IIT)，探索其治療R/R MM及pPCL的臨床潛力。
 

　　2025年12 月 24 日，睿健醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日獲得 FDA 授予的再生醫(yī)學先進療法(RMAT)認定；今年 8 月，F(xiàn)DA 還授予該藥治療帕金森病的快速通道資格(FTD)。資料顯示，睿健醫(yī)藥的NouvNeu001(人源多巴胺能前體細胞注射液)是一種化學誘導的功能型人源多巴胺能神經(jīng)元前體細胞，是進入臨床階段的基于化學誘導的通用型iPSC(誘導多功能干細胞)衍生細胞治療產(chǎn)品。該產(chǎn)品以臍帶血來源，利用人源誘導多能干細胞(iPSC)經(jīng)過化學小分子組合誘導分化獲得未完全成熟，且在體內移植后具有多巴胺能神經(jīng)元定向分化能力的多巴胺能神經(jīng)前體細胞。
 

　　如2025年1月，信念醫(yī)藥的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)基因治療藥物BBM-D101注射液的臨床試驗申請(IND)已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準。該產(chǎn)品在2024年11月獲得FDA孤兒藥認定(ODD)和兒科罕見病資格認定(RPDD)。資料顯示，BBM-D101注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識產(chǎn)權的腺相關病毒(AAV)基因治療藥物，其通過單次靜脈輸注，基于工程化AAV載體，將優(yōu)化的基因表達盒遞送到全身肌肉，以期實現(xiàn)“一次給藥、長期有效”的治療DMD。
 

　　中國細胞與基因治療的快速發(fā)展，不僅將惠及國內患者，更在全球醫(yī)學領域貢獻著中國智慧與中國方案。業(yè)內表示，中國細胞與基因治療的發(fā)展歷程，是中國科技創(chuàng)新實力提升的生動縮影。超50%的全球臨床試驗占比，不僅是一組數(shù)字的突破，更是中國科研工作者攻堅克難、砥礪前行的成果見證。未來，隨著創(chuàng)新驅動發(fā)展戰(zhàn)略的深入實施，中國將在細胞與基因治療領域書寫更多精彩篇章，為全球醫(yī)學進步、人類健康福祉作出更大貢獻。
 

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