【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】多系統(tǒng)萎縮癥(MSA)是一種進(jìn)展迅速的成人神經(jīng)退行性疾病，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險，藥物市場需求迫切。據(jù)悉，針對這一疾病領(lǐng)域，國內(nèi)藥企不斷加大創(chuàng)新藥開發(fā)，并迎來新進(jìn)展。
 

　　近日，士澤生物宣布，其自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞新藥，已獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)一次性無發(fā)補(bǔ)完全批準(zhǔn)，開展注冊臨床I/II期試驗，用于治療致死性的神經(jīng)退行性罕見病—— 帕金森型多系統(tǒng)萎縮。該進(jìn)展標(biāo)志著繼針對帕金森病、脊髓損傷與漸凍癥之后，士澤生物進(jìn)一步推動自主開發(fā)的臨床通用型iPSC再生細(xì)胞治療方案，在高度未滿足臨床需求的神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域持續(xù)深化與拓展。
 

　　據(jù)悉，士澤生物采用自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞再生治療帕金森型多系統(tǒng)萎縮，為該“無藥可治”的神經(jīng)退行性罕見病提供再生多巴胺分泌及促進(jìn)環(huán)路及腦環(huán)境修復(fù)的創(chuàng)新性治療方案，是全球神經(jīng)退行性疾病治療領(lǐng)域的重要臨床探索，有望為全球患者帶來全新的治療方案及希望。MSA的病理核心在于α-突觸核蛋白異常聚集于寡突膠質(zhì)細(xì)胞，導(dǎo)致髓鞘損傷和神經(jīng)傳導(dǎo)障礙，會逐步破壞多個關(guān)鍵腦區(qū)。
 

　　士澤生物的進(jìn)展并非個例，國內(nèi)藥企正形成多點(diǎn)突破的良好態(tài)勢。根據(jù)梳理，除了士澤生物外，2025年10月，睿健醫(yī)藥還宣布其自主研發(fā)的NouvNeu004注射液，正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)I-III期全周期臨床試驗申請，這標(biāo)志著針對多系統(tǒng)萎縮癥的細(xì)胞治療產(chǎn)品正式進(jìn)入臨床階段。NouvNeu004采用了創(chuàng)新的“神經(jīng)營養(yǎng)+神經(jīng)重建”復(fù)合治療新策略。一方面為病灶區(qū)域瀕危細(xì)胞提供營養(yǎng)支持，阻止其進(jìn)一步亡；另一方面在多個病灶部位通過微環(huán)境誘導(dǎo)分化為神經(jīng)細(xì)胞，實現(xiàn)系統(tǒng)性的神經(jīng)修復(fù)與功能重建。
 

　　賽爾欣生物自主研發(fā)的“人自體多克隆調(diào)節(jié)性T細(xì)胞注射液”2025年12月也獲國家藥監(jiān)局藥品審評中心(CDE)批準(zhǔn)，正式啟動針對多系統(tǒng)萎縮(MSA)的臨床試驗。據(jù)悉，其此次獲批的多系統(tǒng)萎縮臨床試驗(受理號：CXSL2500817)，將全面覆蓋MSA的兩大亞型，系統(tǒng)評估Treg細(xì)胞注射液(NP001)的安全性、耐受性及初步療效。
 

　　資料顯示，多系統(tǒng)萎縮癥(MSA)作為一種高度未滿足臨床需求的罕見病，其給患者及其家庭帶來了巨大的痛苦。MSA是一種致命且進(jìn)行性的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，患者臨床表現(xiàn)通常為自主神經(jīng)功能衰竭、帕金森綜合征及小腦共濟(jì)失調(diào)的不同組合，病情復(fù)雜，診療難度極高，發(fā)展迅猛，多數(shù)患者在確診后6至10年內(nèi)面臨生命危險。
 

　　創(chuàng)新藥的不斷突破有望為多系統(tǒng)萎縮患者帶來了全新希望。然而國內(nèi)藥企在MSA領(lǐng)域的突破性進(jìn)展，也離不開國家對罕見病創(chuàng)新藥的政策加持。近年來，我國持續(xù)深化藥品監(jiān)管改革，通過優(yōu)先審評審批、優(yōu)化臨床試驗要求、降低注冊檢驗成本等一系列舉措，為臨床急需的罕見病藥物開辟“綠色通道”。數(shù)據(jù)顯示，2024年我國創(chuàng)新藥上市申請審評平均時長已縮短至225個工作日，優(yōu)先審評品種更是低至162個工作日，政策紅利正加速轉(zhuǎn)化為患者的“用藥可及性”。隨著士澤生物、睿健醫(yī)藥等企業(yè)的臨床試驗逐步推進(jìn)，期待這些創(chuàng)新療法能早日落地，為全球MSA患者驅(qū)散陰霾。
 

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