【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】小核酸藥物作為具有高度特異性的寡核苷酸分子，可準(zhǔn)確靶向并沉默相關(guān)致病基因，通過調(diào)控基因表達(dá)，治療疾病。相比小分子藥，具有用藥頻次低、靶點(diǎn)豐富等優(yōu)勢(shì)。據(jù)悉，近年來很多藥企積極加強(qiáng)小核酸藥物領(lǐng)域的布局，并迎來新突破。
 

　　如陽光諾和1月21日公告，在研小核酸藥物ABA001獲國(guó)家藥監(jiān)局臨床試驗(yàn)受理，擬申報(bào)適應(yīng)癥為高血壓，標(biāo)志著陽光諾和在小核酸藥物領(lǐng)域邁出關(guān)鍵一步。
 

　　ABA001屬化藥1類創(chuàng)新藥，擬用于原發(fā)性高血壓治療，有望實(shí)現(xiàn)季度甚至半年給藥一次，顯著優(yōu)于現(xiàn)有日服藥物。資料顯示，該產(chǎn)品采用GalNAc共價(jià)偶聯(lián)技術(shù)，將siRNA精準(zhǔn)導(dǎo)入肝細(xì)胞，特異性降解AGT mRNA，從而“關(guān)閉”RAAS系統(tǒng)升壓開關(guān)；非臨床數(shù)據(jù)顯示，單次皮下注射即可在動(dòng)物模型產(chǎn)生快速、持續(xù)降壓效果，且安全性良好。
 

　　國(guó)內(nèi)研發(fā)管線的快速擴(kuò)容，構(gòu)筑起產(chǎn)業(yè)發(fā)展的堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。數(shù)據(jù)顯示，近年來，小核酸藥物的研管線也在加速增長(zhǎng)，截至2025年10月，中國(guó)小核酸藥物研發(fā)管線超過120種，其中一大批處于臨床申請(qǐng)/臨床1期階段，占全球近500種研發(fā)管線的24%左右。
 

　　再如瑞博生物作為國(guó)內(nèi)專注小核酸藥物的企業(yè)，已有7款自研產(chǎn)品進(jìn)入臨床，建立三大核心技術(shù)平臺(tái)：RiboGalSTAR™(肝靶向)、RiboPepSTAR™(肝外靶向)和RiboOncoSTAR™(腫瘤)，實(shí)現(xiàn)研發(fā)流程模塊化與可擴(kuò)展化。其核心產(chǎn)品RBD4059是全球進(jìn)展快的靶向FXI的siRNA藥物，具有長(zhǎng)效抗凝與低出血風(fēng)險(xiǎn)優(yōu)勢(shì)，正推進(jìn)全球同步開發(fā)。
 

　　信達(dá)生物在小核酸領(lǐng)域的布局思路也日漸清晰起來。如2025年11月10日，其宣布了自圣因生物引進(jìn)的siRNA藥物IBI3016的頭次人體臨床Ⅰ期研究的主要結(jié)果，該結(jié)果在2025年美國(guó)心臟協(xié)會(huì)(AHA)科學(xué)會(huì)議數(shù)字化壁報(bào)專場(chǎng)展示。IBI3016表現(xiàn)出初步的降血壓效果和較好的安全性。
 

　　此外，國(guó)內(nèi)包括恒瑞醫(yī)藥、君實(shí)生物等藥企均紛紛進(jìn)入小核酸領(lǐng)域，形成梯隊(duì)化發(fā)展格局。而放眼全球，小核酸藥物市場(chǎng)正逐步進(jìn)入商業(yè)化兌現(xiàn)期。有數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)，到2033年，市場(chǎng)規(guī)模將增長(zhǎng)至467億美元。根據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025年全球小核酸領(lǐng)域發(fā)生23起代表性BD交易，潛在總金額超364.73億美元，較2023年增長(zhǎng)逾300%，反映MNC對(duì)該賽道的高度渴求。如諾華是其中活躍的企業(yè)之一，構(gòu)建起覆蓋RNAi、ASO等多種技術(shù)類型的完整布局。
 

　　隨著企業(yè)的加碼布局，小核酸藥物正開啟新紀(jì)元。國(guó)內(nèi)藥企憑借扎實(shí)的研發(fā)積累與靈活的布局策略，有望在全球賽道中占據(jù)重要地位。未來，隨著更多產(chǎn)品進(jìn)入臨床后期及商業(yè)化階段，小核酸藥物將為患者帶來更優(yōu)的治療方案。
 

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