【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2026 年以來，F(xiàn)DA 已拒批了多款新藥，涵蓋罕見病、自身免疫、眼科等領(lǐng)域，核心癥結(jié)主要集中在有效性證據(jù)不足、安全性隱患、生產(chǎn)測試方法方面。
 

　　如近日，Aquestive Therapeutics收到美國FDA發(fā)出的完整回復(fù)函(CRL)，拒絕了其腎上腺素舌下膜劑Anaphylm的新藥申請。FDA此次拒絕的理由集中在“人為因素”研究的瑕疵上。在模擬過敏性休克急救場景的驗(yàn)證測試中，受試者在打開Anaphylm的鋁箔包裝袋時(shí)屢屢受挫，且部分人將藥片放置在了錯(cuò)誤的舌下位置。
 

　　雖然在美國市場暫時(shí)受挫，但Aquestive的整體上市節(jié)奏并未打亂。公司已從歐洲藥品管理局獲得積極反饋，確認(rèn)無需補(bǔ)充臨床試驗(yàn)即可提交上市申請，預(yù)計(jì)2026年下半年進(jìn)軍歐洲和加拿大市場。
 

　　2月3日，阿斯利康公告稱，美國FDA就Saphnelo(阿伏利尤單抗)用于成人系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者皮下給藥的生物制品許可申請發(fā)出完整答復(fù)函(CRL)，駁回了其狼瘡治療藥物的自行注射劑型上市申請。
 

　　Saphnelo用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，該疾病是一種自身免疫性疾病，患者的免疫系統(tǒng)會錯(cuò)誤攻擊自身健康組織。該藥物目前已有靜脈注射劑型獲批上市，患者需每四周前往醫(yī)院或診所接受靜脈注射治療。此次FDA未批準(zhǔn)的主要原因涉及藥學(xué)、制造及質(zhì)量控制方面的審評問題，包括制劑穩(wěn)定性與生產(chǎn)工藝一致性等技術(shù)細(xì)節(jié)。對此，阿斯利康表示，目前仍在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)溝通，推進(jìn)該申請的審批進(jìn)程。
 

　　2月1日，生物制藥公司Pharming Group宣布，美國FDA已正式拒絕其核心藥物Joenja®(leniolisib)的補(bǔ)充新藥申請(sNDA)。據(jù)了解，Pharming Group此次申請的核心目標(biāo)，是將Joenja的適用人群拓展至4至11歲的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征(APDS)兒童患者。而FDA拒批的理由，主要集中在藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù)與生產(chǎn)測試方法兩大層面。
 

　　具體來看，一方面，監(jiān)管機(jī)構(gòu)擔(dān)憂低體重兒童患者可能出現(xiàn)藥物暴露不足的問題。另一方面，監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)為該藥物生產(chǎn)批次測試中使用的一種分析方法存在缺陷，需公司補(bǔ)充相關(guān)數(shù)據(jù)并作出詳細(xì)說明，完成方法學(xué)驗(yàn)證。
 

　　1 月 9 日，同種異體 T 細(xì)胞療法 Ebvallo 的 BLA 申請也第二次被駁回，F(xiàn)DA 認(rèn)為其單臂臨床數(shù)據(jù)不足以支持加速批準(zhǔn)，且試驗(yàn)設(shè)計(jì)、設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)分析方面存在問題。
 

　　1月8日，Vanda制藥公司透露，美國FDA駁回了其HETLIOZ治療時(shí)差紊亂的申請。FDA藥物評估和研究中心表示，HETLIOZ的補(bǔ)充新藥申請(sNDA)當(dāng)前形式無法獲批。
 

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　　總的來說，F(xiàn)DA 的集中拒批是全球醫(yī)藥監(jiān)管從 “快速上市” 向 “安全有效并重” 的長期轉(zhuǎn)型信號。未來，行業(yè)業(yè)將迎來資源向高價(jià)值領(lǐng)域集中、競爭向綜合能力傾斜的新格局。藥企需以 “臨床嚴(yán)謹(jǐn)性、數(shù)據(jù)充分性、風(fēng)險(xiǎn)可控性” 為核心重塑研發(fā)體系，提升創(chuàng)新效率。
 

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