【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心網(wǎng)站公示，4月，7款創(chuàng)新藥納入突破性治療品種名單，來自華毅樂健、鞍石生物、康方藥業(yè)、翰森制藥、三生制藥等多家國內(nèi)藥企。
 

　　其中，華毅樂健的GS1191-0445注射液于4月24日納入突破性療法，擬適應(yīng)癥為先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A。
 

　　資料顯示，GS1191-0445注射液是一款用于血友病A的AAV基因治療在研藥物。通過單次靜脈輸注GS1191-0445注射液，將人凝血因子FⅧ基因?qū)胙巡患者體內(nèi)，從而提高并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，以期達(dá)到“一次給藥、長期有效”的對因治療及預(yù)防出血的效果。GS1191-0445注射液是國內(nèi)頭個(gè)開展血友病A臨床試驗(yàn)的AAV基因治療在研藥物，2021年啟動了研究者發(fā)起的臨床研究(IIT，ChiCTR2300073179)；2023年1月獲批國內(nèi)頭個(gè)血友病A基因治療新藥Ⅰ期臨床試驗(yàn)(CTR20231730)，2023年8月完成頭例受試者給藥；2023年12月，該款在研藥物獲得美國FDA孤兒藥認(rèn)定(ODD)。目前該產(chǎn)品正處于III期臨床試驗(yàn)研究階段。
 

　　此外，4月17日，包括鞍石生物的PLB1004膠囊、康方藥業(yè)的AK104注射液、康融東方的AK109注射液、翰森制藥的注射用HS-20093、三生制藥的SSGJ-707注射液5款創(chuàng)新藥同一日納入突破性療法。4月4日，盛迪醫(yī)藥的HRS-5965膠囊納入突破性療法。
 

　　鞍石生物的PLB1004膠囊擬適用于治療既往接受EGFR-TKI治療失敗后，具有表皮生長因子受體(EGFR)突變、間質(zhì)-上皮轉(zhuǎn)化因子(MET)擴(kuò)增和/或過表達(dá)的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)的患者。資料顯示，PLB1004膠囊是一款中國原研、具有全球知識產(chǎn)權(quán)的表皮生長因子受體(EGFR)小分子抑制劑，具有高選擇性，可以透過血腦屏障。臨床前研究顯示其能夠有效且不可逆地靶向作用于EGFR 20號外顯子插入突變(EGFR 20 ins)。此外，該分子還可有效地靶向作用于Del19、L858R和T790M等經(jīng)典的EGFR突變 ，具有較高的選擇性。
 

　　而康方藥業(yè)的AK104注射液與康融東方的AK109注射液聯(lián)合，擬用于治療經(jīng)含PD-(L)1抑制劑治療后進(jìn)展的晚期鱗狀非小細(xì)胞肺癌。資料顯示，AK109(普絡(luò)西)是一款全人源VEGFR-2(抗血管內(nèi)皮生長因子受體-2)單克隆抗體；AK104(卡度尼利)為一款PD-1/CTLA-4雙特異性抗體。
 

　　翰森制藥的注射用HS-20093適應(yīng)癥為既往經(jīng)過含鉑化療后進(jìn)展或復(fù)發(fā)的驅(qū)動基因陰性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌。資料顯示，HS-20093是一種B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3單抗與拓?fù)洚悩?gòu)酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價(jià)連接而成，正于中國開展用于治療肺癌、肉瘤、頭頸癌以及其他實(shí)體瘤的多項(xiàng)臨床研究。于2024年11月1日，HS-20093用于經(jīng)標(biāo)準(zhǔn)一線治療(含鉑雙藥化療聯(lián)合免疫)后進(jìn)展的廣泛期小細(xì)胞肺癌(ES-SCLC)適應(yīng)癥已被NMPA納入突破性治療藥物。于2025年2月25日，HS-20093用于治療經(jīng)至少二線治療后進(jìn)展的骨肉瘤患者適應(yīng)癥已被NMPA納入突破性治療藥物。
 

　　三生制藥的SSGJ-707注射液擬適應(yīng)癥為SSGJ-707一線治療PD-L1表達(dá)陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)。資料顯示，SSGJ-707是三生制藥基于CLF2平臺自主開發(fā)的靶向VEGF/PD-1雙特異性抗體，目前正在中國開展多項(xiàng)臨床研究，其中一線治療PD-L1表達(dá)陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌已獲CDE批準(zhǔn)開展III期臨床研究。此外，707正于國內(nèi)開展聯(lián)合化療一線治療晚期非小細(xì)胞肺癌、轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌及晚期婦科腫瘤等多項(xiàng)II期研究。707亦獲得FDA的IND批準(zhǔn)。
 

　　盛迪醫(yī)藥的HRS-5965膠囊擬適應(yīng)癥為原發(fā)性IgA腎病。資料顯示，HRS-5965膠囊是一種補(bǔ)體因子B抑制劑，可降低尿蛋白，延緩腎臟疾病進(jìn)展。
 

　　據(jù)悉，突破性治療藥物是指經(jīng)CDE認(rèn)定的用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病、尚無有效防治手段的、與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥物。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心將對納入突破性治療品種的藥品提供政策支持，優(yōu)先配置資源進(jìn)行溝通交流，加強(qiáng)指導(dǎo)并促進(jìn)藥物研發(fā)。在提交新藥上市申請時(shí)，經(jīng)評估符合相關(guān)條件的，可授予優(yōu)先審評審批資格。上述創(chuàng)新藥納入突破性療法將有助于加快它們的開發(fā)和審評速度，從而更快地解決患者未被滿足的治療需求。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構(gòu)成對任何人的投資建議。