【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】 當(dāng)細(xì)胞與基因治療(CGT)行業(yè)整體步入“退潮期”，羅氏、輝瑞等頭部紛紛收縮AAV基因治療布局時(shí)，眼科領(lǐng)域卻逆勢(shì)掀起交易熱潮。禮來(lái)近一個(gè)月內(nèi)兩度出手，以總額超7億美元的投入鎖定兩款核心眼科基因療法；大冢制藥、艾伯維等跨國(guó)藥企亦爭(zhēng)相布局，眼科CGT已成為藥企競(jìng)逐的新風(fēng)口。
 

　　禮來(lái)的布局頗具戰(zhàn)略眼光，覆蓋罕見(jiàn)遺傳性眼病與常見(jiàn)致盲眼病兩大核心賽道。其與MeiraGTx合作拿下的AAV-AIPL1，針對(duì)罕見(jiàn)的Leber先天性黑蒙4型，這款療法在臨床中展現(xiàn)出潛力。資料顯示，AAV-AIPL1將藥物注入視網(wǎng)膜下方，利用人工合成的腺相關(guān)病毒(AAV)將治療基因(AIPL1)的拷貝遞送到殘存的光感受器中。其已在臨床中證明實(shí)力：迄今接受治療的11名LCA4兒童，在接受單次治療后全部獲得了顯著的視力改善，同時(shí)安全性良好。更重要的是，禮來(lái)借此獲得了先進(jìn)的“核糖開(kāi)關(guān)”基因調(diào)控技術(shù)，為復(fù)雜眼科疾病治療奠定基礎(chǔ)。而以最高2.62億美元收購(gòu)Adverum獲得的Ixo-vec，則劍指濕性年齡相關(guān)性黃斑變性這一常見(jiàn)病，有望以單次注射替代終身抗VEGF治療，目前已進(jìn)入III期臨床。
 

　　分析指出，眼科CGT的崛起是源于眼睛的獨(dú)特優(yōu)勢(shì)與技術(shù)的成熟突破。眼睛作為“免疫特權(quán)器官”，血-眼屏障使其與免疫系統(tǒng)相對(duì)獨(dú)立，大幅降低基因治療的免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)；同時(shí)，多數(shù)致盲性眼病由單基因突變引起，靶點(diǎn)明確，為基因替代治療提供了清晰方向。
 

　　2017年FDA批準(zhǔn)頭個(gè)眼科基因療法Luxturna后，AAV載體的有效性得到驗(yàn)證，推動(dòng)行業(yè)進(jìn)入加速期。如今，眼科CGT已從單基因罕見(jiàn)病向多因素常見(jiàn)病延伸，技術(shù)邊界持續(xù)拓寬。如今超10款A(yù)AV療法進(jìn)入III期臨床。
 

　　其中，Nanosconpe的MCO-010劍指視網(wǎng)膜色素變性(RP)這一難治性眼科疾病，當(dāng)前已啟動(dòng)向FDA滾動(dòng)遞交BLA。國(guó)內(nèi)藥企亦迎頭趕上，星明優(yōu)健的UGX-202適用于多個(gè)疾病人群，包括視網(wǎng)膜色素變性、Stargardt病、無(wú)脈絡(luò)膜癥、及晚期干性年齡相關(guān)黃斑病變等，公司與AviadoBio的合作總額達(dá)4.14億美元。
 

　　技術(shù)的跨界融合更讓眼科CGT版圖不斷擴(kuò)大。小核酸藥物技術(shù)的進(jìn)步為眼科治療提供了新路徑，安斯泰來(lái)的RNA適配體療法Izervay去年獲批后，今年銷(xiāo)售額已達(dá)3.4億美元；再生元的RNAi療法已進(jìn)入III期臨床，國(guó)內(nèi)瑞博生物的siRNA藥物RBD1007也在視神經(jīng)保護(hù)領(lǐng)域推進(jìn)至III期。從AAV基因替代到RNA基因調(diào)控，創(chuàng)新療法正從根源上破解致盲難題。
 

　　從市場(chǎng)維度看，眼科CGT實(shí)現(xiàn)了從“小眾治愈”到“大眾獲益”的跨越。此前罕見(jiàn)眼病療法的患者群體僅數(shù)千人，而濕性年齡相關(guān)性黃斑變性、糖尿病黃斑水腫等常見(jiàn)病患者數(shù)以千萬(wàn)計(jì)，市場(chǎng)空間呈幾何級(jí)增長(zhǎng)。這種需求擴(kuò)容與技術(shù)突破的共振，正是資本持續(xù)加注的核心邏輯。
 

　　盡管AAV載體的長(zhǎng)期安全性、規(guī)?；a(chǎn)等挑戰(zhàn)仍存，但多款療法步入III期臨床、資本加速入場(chǎng)的態(tài)勢(shì)已明確。當(dāng)技術(shù)突破打通治療路徑，資本注入解決商業(yè)化瓶頸，眼科CGT正從試驗(yàn)場(chǎng)走向臨床應(yīng)用的黃金階段。
 

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