【制藥網 市場分析】 當細胞與基因治療(CGT)行業(yè)整體步入“退潮期”，羅氏、輝瑞等頭部紛紛收縮AAV基因治療布局時，眼科領域卻逆勢掀起交易熱潮。禮來近一個月內兩度出手，以總額超7億美元的投入鎖定兩款核心眼科基因療法；大冢制藥、艾伯維等跨國藥企亦爭相布局，眼科CGT已成為藥企競逐的新風口。
 

　　禮來的布局頗具戰(zhàn)略眼光，覆蓋罕見遺傳性眼病與常見致盲眼病兩大核心賽道。其與MeiraGTx合作拿下的AAV-AIPL1，針對罕見的Leber先天性黑蒙4型，這款療法在臨床中展現(xiàn)出潛力。資料顯示，AAV-AIPL1將藥物注入視網膜下方，利用人工合成的腺相關病毒(AAV)將治療基因(AIPL1)的拷貝遞送到殘存的光感受器中。其已在臨床中證明實力：迄今接受治療的11名LCA4兒童，在接受單次治療后全部獲得了顯著的視力改善，同時安全性良好。更重要的是，禮來借此獲得了先進的“核糖開關”基因調控技術，為復雜眼科疾病治療奠定基礎。而以最高2.62億美元收購Adverum獲得的Ixo-vec，則劍指濕性年齡相關性黃斑變性這一常見病，有望以單次注射替代終身抗VEGF治療，目前已進入III期臨床。
 

　　分析指出，眼科CGT的崛起是源于眼睛的獨特優(yōu)勢與技術的成熟突破。眼睛作為“免疫特權器官”，血-眼屏障使其與免疫系統(tǒng)相對獨立，大幅降低基因治療的免疫排斥風險；同時，多數(shù)致盲性眼病由單基因突變引起，靶點明確，為基因替代治療提供了清晰方向。
 

　　2017年FDA批準頭個眼科基因療法Luxturna后，AAV載體的有效性得到驗證，推動行業(yè)進入加速期。如今，眼科CGT已從單基因罕見病向多因素常見病延伸，技術邊界持續(xù)拓寬。如今超10款AAV療法進入III期臨床。
 

　　其中，Nanosconpe的MCO-010劍指視網膜色素變性(RP)這一難治性眼科疾病，當前已啟動向FDA滾動遞交BLA。國內藥企亦迎頭趕上，星明優(yōu)健的UGX-202適用于多個疾病人群，包括視網膜色素變性、Stargardt病、無脈絡膜癥、及晚期干性年齡相關黃斑病變等，公司與AviadoBio的合作總額達4.14億美元。
 

　　技術的跨界融合更讓眼科CGT版圖不斷擴大。小核酸藥物技術的進步為眼科治療提供了新路徑，安斯泰來的RNA適配體療法Izervay去年獲批后，今年銷售額已達3.4億美元；再生元的RNAi療法已進入III期臨床，國內瑞博生物的siRNA藥物RBD1007也在視神經保護領域推進至III期。從AAV基因替代到RNA基因調控，創(chuàng)新療法正從根源上破解致盲難題。
 

　　從市場維度看，眼科CGT實現(xiàn)了從“小眾治愈”到“大眾獲益”的跨越。此前罕見眼病療法的患者群體僅數(shù)千人，而濕性年齡相關性黃斑變性、糖尿病黃斑水腫等常見病患者數(shù)以千萬計，市場空間呈幾何級增長。這種需求擴容與技術突破的共振，正是資本持續(xù)加注的核心邏輯。
 

　　盡管AAV載體的長期安全性、規(guī)?；a等挑戰(zhàn)仍存，但多款療法步入III期臨床、資本加速入場的態(tài)勢已明確。當技術突破打通治療路徑，資本注入解決商業(yè)化瓶頸，眼科CGT正從試驗場走向臨床應用的黃金階段。
 

　　免責聲明：本文由AI生成，在任何情況下，本文中的信息或表述的意見，均不構成對任何人的投資建議。