【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】金秋11月，中國(guó)創(chuàng)新藥審批領(lǐng)域傳來(lái)陣陣喜訊。多款跨國(guó)藥企研發(fā)的創(chuàng)新藥物相繼獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市，涵蓋慢性自發(fā)性蕁麻疹、血友病等多個(gè)治療需求迫切的領(lǐng)域。這些藥物的落地不僅為中國(guó)患者帶來(lái)了全新的治療選擇，更彰顯了我國(guó)藥品審評(píng)審批體系對(duì)創(chuàng)新價(jià)值的認(rèn)可，以及在滿(mǎn)足臨床未竟需求上的積極作為。
 

　　其中，11月25日，諾華公司宣布，創(chuàng)新藥物瑞普多®(瑞米布替尼片)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，適用于H1抗組胺藥控制不充分的成人慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)患者。
 

　　瑞米布替尼片的獲批是基于 REMIX-1、REMIX-2 兩項(xiàng)關(guān)鍵 III 期全球多中心臨床試驗(yàn)結(jié)果。研究表明，使用二代抗組胺藥物治療后仍有癥狀的CSU患者使用瑞米布替尼片治療后最快一周即可達(dá)到顯著的具有臨床意義的改善，且作用持續(xù)至第52周，并在長(zhǎng)期治療中保持良好的耐受性和安全性。
 

　　從治療領(lǐng)域發(fā)展來(lái)看，瑞米布替尼片的獲批具有里程碑式的意義。其有望構(gòu)建CSU治療新格局，開(kāi)啟口服小分子靶向治療新篇章，為中國(guó)超過(guò)千萬(wàn)長(zhǎng)期飽受CSU困擾的患者帶來(lái)治療新選擇。此外，瑞米布替尼片的獲批也代表了布魯頓酪氨酸激酶(BTK)靶點(diǎn)在自身免疫和過(guò)敏性疾病中的重要拓展。
 

　　值得一提的是，該藥物的上市進(jìn)程展現(xiàn)了“中國(guó)速度”：今年2月上市申請(qǐng)被NMPA正式受理后，被納入優(yōu)先審評(píng)，僅用9個(gè)月便完成審批獲批，這一高效審批既體現(xiàn)了藥物本身的突出優(yōu)勢(shì)，也反映了我國(guó)藥品監(jiān)管部門(mén)對(duì)臨床急需藥物的高度重視。
 

　　據(jù)悉，在瑞米布替尼片獲批之前，11 月 21 日，NMPA網(wǎng)站還顯示，輝瑞 1 類(lèi)新藥馬塔西單抗注射液在中國(guó)獲批上市。適用于患有以下疾病且體重 ≥ 35 kg的 12 歲及以上兒童和成人患者的常規(guī)預(yù)防治療，以防止出血或降低出血發(fā)作的頻率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，F(xiàn)VIII<1%)或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，F(xiàn)IX<1%)。
 

　　馬塔西單抗(Marstacimab、PF-6741086)是輝瑞開(kāi)發(fā)的一種靶向組織因子途徑抑制物(TFPI)K2 結(jié)構(gòu)域的單克隆抗體，屬于血友病再平衡療法。其上市批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵 III 期試驗(yàn) BASIS(登記號(hào)：NCT03938792)，結(jié)果顯示，在對(duì)長(zhǎng)期擴(kuò)展研究的中期分析中，在另外長(zhǎng)達(dá) 16 個(gè)月的隨訪(n=87)中，觀察到經(jīng)治療出血的平均 ABR 持續(xù)降低至 2.79(95% CI：1.90-4.09)。馬塔西單抗在所有與出血相關(guān)的次要終點(diǎn)(自發(fā)性出血、關(guān)節(jié)出血、靶關(guān)節(jié)出血和總出血)上均表現(xiàn)出非劣效性。
 

　　馬塔西單抗作為輝瑞研發(fā)的血友病非因子創(chuàng)新療法，具有三重創(chuàng)新突破。其一，該藥物采用"靶向TFPI的凝血再平衡"的創(chuàng)新機(jī)制，區(qū)別于傳統(tǒng)的凝血因子替代治療方式。其二，在給藥方式上實(shí)現(xiàn)重大革新。其三，該藥物同時(shí)適用于重型A型血友病和重型B型血友病患者，突破了傳統(tǒng)治療方法的局限性。
 

　　短短一周內(nèi)，兩款來(lái)自跨國(guó)藥企的創(chuàng)新藥相繼在中國(guó)獲批，這一現(xiàn)象背后有著多重積極意義。對(duì)患者而言，創(chuàng)新藥物的快速落地意味著以往難以控制的疾病有了新的治療方案，生活質(zhì)量有望得到實(shí)質(zhì)性提升；對(duì)醫(yī)藥行業(yè)而言，這既體現(xiàn)了跨國(guó)藥企在創(chuàng)新研發(fā)上的深厚積累，也反映了中國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)的巨大吸引力與良好發(fā)展環(huán)境；對(duì)藥品監(jiān)管體系而言，優(yōu)先審評(píng)等政策的高效實(shí)施，為臨床急需創(chuàng)新藥開(kāi)辟了“綠色通道”，彰顯了我國(guó)藥品監(jiān)管水平與國(guó)際接軌的能力。
 

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