【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025年11月21日，杭州啟函生物科技有限公司(以下簡(jiǎn)稱“啟函生物”)宣布其自主研發(fā)、具有全球權(quán)益的通用型、雙靶點(diǎn)(CD19/BCMA)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品QT-019B的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，已獲得國(guó)家藥監(jiān)局的默示許可。
 

　　今年8月啟函生物還宣布，其自主研發(fā)的通用型雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品QT-019B新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)正式批準(zhǔn)。啟函生物計(jì)劃將在美國(guó)開展其治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(rSLE)的臨床1/2期試驗(yàn)。
 

　　隨著上述臨床試驗(yàn)的獲批，QT-019B也成為頭個(gè)連續(xù)獲得美國(guó)FDA和中國(guó)CDE默示批準(zhǔn)的由中國(guó)企業(yè)自主研發(fā)的通用型雙靶點(diǎn)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。目前，其頭個(gè)適應(yīng)癥為難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(rSLE)。
 

　　系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種復(fù)雜的自身免疫性疾病，可引起全身多臟器和組織受損。有數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)系統(tǒng)性紅斑狼瘡人群發(fā)病率為30.13-70.41/10萬人，對(duì)應(yīng)患者人數(shù)達(dá)到42.2萬至98.6萬人。另有數(shù)據(jù)顯示，我國(guó)84.13%的SLE患者正在使用激素治療，其中部分患者用于維持治療的激素劑量偏大，不良反應(yīng)也隨著劑量增加而增多，可見相關(guān)藥物市場(chǎng)需求巨大。
 

　　QT-019B是由啟函生物開發(fā)的一種“現(xiàn)貨型”同種異體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。QT-019B細(xì)胞是以健康供者外周血的白細(xì)胞單采產(chǎn)物為起始原材料，經(jīng)基因編輯，穩(wěn)定表達(dá)兩種不同的嵌合抗原受體(CAR)，分別靶向CD19和BCMA，從而使QT-019B具備同時(shí)識(shí)別并清除表達(dá)CD19和BCMA細(xì)胞的能力。
 

　　據(jù)悉，在CAR-T藥物用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡等自免疾病的研發(fā)管線上，已有多家國(guó)內(nèi)藥企布局。如2025年10月藥明巨諾公告，公司已向中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局提交瑞基奧侖賽在成人活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者中的I期研究數(shù)據(jù)。截至2025年7月，該研究已入組12例受試者并完成瑞基奧侖賽注射液回輸，初步完成了低、中、高劑量組的安全性、療效及藥代和藥效動(dòng)力學(xué)(PK/PD)的探索。初步結(jié)果顯示，6個(gè)月療效可評(píng)估的12例患者中SRI-4達(dá)標(biāo)100%，LLDAS達(dá)標(biāo)50%，Drug-Free達(dá)標(biāo)100%。疾病活動(dòng)度量表評(píng)分均呈下降趨勢(shì)，療效顯著。安全性結(jié)果顯示，11例患者出現(xiàn)了CRS，均為1級(jí)，1例患者發(fā)生了2級(jí)ICANS，對(duì)癥治療后痊愈，無DLT。瑞基奧侖賽治療中重度活動(dòng)性SLE的臨床I期研究顯示出較好的安全性和顯著的療效。
 

　　2024年8月，石藥集團(tuán)中奇制藥申報(bào)的1類新藥SYS6020注射液獲批臨床，擬用于難治性活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)。資料顯示，SYS6020為一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受體(CAR)-T細(xì)胞注射液，該產(chǎn)品通過表達(dá)可特異性識(shí)別BCMA抗原的CAR，與成熟B淋巴細(xì)胞和漿細(xì)胞表面的BCMA結(jié)合，靶向殺傷免疫細(xì)胞，消除升高的自身抗體，從而達(dá)到治療目的，是SLE患者一種全新的、安全有效的潛在治療選擇。與傳統(tǒng)的CAR-T產(chǎn)品相比，SYS6020具有細(xì)胞活率高、CAR陽性率高、無基因組整合引起的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，以及細(xì)胞因子風(fēng)暴(CRS)等副作用低的優(yōu)點(diǎn)。
 

　　2023年5月亙喜生物曾宣布在中國(guó)啟動(dòng)一項(xiàng)全新的、評(píng)估旗下B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)和CD19雙靶點(diǎn)自體FasTCAR-T GC012F治療難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE，或狼瘡)的由研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)(IIT)。
 

　　據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前全球有不少于7款在研治療SLE適應(yīng)癥的CAR-T藥物管線，進(jìn)度較快的為Cabaletta Bio的CABA-201，正在開展SLE臨床Ⅰ/Ⅱ期研究，并獲得FDA授予的快速通道資格。
 

　　CAR-T療法以治療血液腫瘤聞名，如今在自身免疫性疾病領(lǐng)域的突破，是其治療潛力的又一次拓展。對(duì)于系統(tǒng)性紅斑狼瘡這類長(zhǎng)期缺乏有效治療手段的疾病而言，CAR-T療法帶來的不僅是一種新的治療藥物，更是無數(shù)患者對(duì)高質(zhì)量生活的期盼。隨著中國(guó)藥企在靶點(diǎn)選擇、技術(shù)創(chuàng)新、臨床推進(jìn)等方面的持續(xù)深耕，未來中國(guó)自主研發(fā)的CAR-T藥物將不僅惠及國(guó)內(nèi)患者，更能在全球舞臺(tái)上展現(xiàn)中國(guó)創(chuàng)新的力量，為全球自身免疫性疾病治療貢獻(xiàn)中國(guó)方案。
 

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