【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】進入2025年12月這個關(guān)鍵節(jié)點，多款創(chuàng)新療法正等待FDA最終的監(jiān)管決定，涉及心血管疾病、陣發(fā)性室上性心動過速、哮喘、造血干細胞移植相關(guān)血栓性微血管病等多個領(lǐng)域。
 

　　其中，等待FDA最終監(jiān)管決定的 lerodalcibep 是一種新型的、基于附著素的、小蛋白結(jié)合的第三代PCSK9抑制劑，是一種對患者更友好的、每月自我給藥一次的單次小劑量皮下注射藥物，具有長期環(huán)境穩(wěn)定性，不需要冷藏，可為目前已批準的需要冷藏的PCSK9抑制劑提供一種替代方案。據(jù)悉，2024 年 12 月，LIB Therapeutics曾向FDA提交 lerodalcibep 生物制品許可申請，基于涵蓋 2900 名患者的 LIBerate 項目，含五項全球性3期注冊研究。在各項研究中，lerodalcibep 降脂效果優(yōu)異。公司曾表示，F(xiàn)DA已將《處方藥使用者付費法案》(PDUFA)的行動日期設(shè)定為2025年12月12日。
 

　　Etripamil是一種速效非二氫吡啶類L型鈣通道阻滯劑(CCB)，由Milestone Pharmaceuticals公司開發(fā)用于治療陣發(fā)性室上性心動過速(PSVT)和其他心律失常。作為一款鼻噴霧劑，etripamil鼻噴霧劑可由患者隨時隨地自行給藥，有望將目前在急診才能獲得的治療方式轉(zhuǎn)移至家中，為患者提供更加快速的治療方法。據(jù)悉，2024 年 9 月 6 日，箕星藥業(yè)宣布 etripamil 中國 3 期 JX02002 臨床試驗取得積極頂線數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，服用 etripamil 的患者 30 分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)率顯著增加，10、15、45、60 分鐘內(nèi)也有顯著療效。此前全球多中心 3 期 RAPID 試驗也有積極成果，Etripamil 鼻噴霧劑治療組 30 分鐘內(nèi)轉(zhuǎn)復(fù)比例更高，平均轉(zhuǎn)復(fù)時間快 3 倍，匯總分析表明其減少額外醫(yī)療干預(yù)和急診就診。
 

　　葛蘭素史克開發(fā)的 Depemokimab 是靶向 IL - 5 的超長效生物制品，擬適應(yīng)于哮喘，該藥物半衰期超長，每六個月給藥一次，便利性高。2024 年 5 月 22 日，GSK 公布兩項關(guān)鍵 3 期臨床試驗 SWIFT - 1 和 SWIFT - 2 積極結(jié)果，這兩項針對嚴重哮喘成人和青少年患者的試驗達到主要終點，depemokimab 顯著降低患者哮喘發(fā)作年化率，還達成次要終點，減少患者住院或急診救治情況，且治療引起不良事件發(fā)生率和嚴重程度與安慰劑相似。PDUFA日期為2025年12月16日。
 

　　Narsoplimab(OMS721)是 Omeros 公司開發(fā)的靶向 MASP - 2 的全人源單克隆抗體，MASP-2作為補體凝集素途徑的效應(yīng)酶，是一個創(chuàng)新的促炎性蛋白靶點。值得注意的是，抑制MASP-2已被證實能保留抗體依賴性經(jīng)典補體激活途徑的完整功能，該途徑是獲得性免疫應(yīng)答的關(guān)鍵組成部分。FDA已授予該藥物針對TA-TMA的突破性療法認定和孤兒藥資格。EMA也已批準其用于造血干細胞移植治療的孤兒藥資格。2025 年 5 月，Omeros 公司宣布 FDA 受理其為 narsoplimab 重新提交的 BLA，用于治療造血干細胞移植相關(guān) TA - TMA ，重新提交的 BLA 含主要分析數(shù)據(jù)和擴大可及性項目臨床數(shù)據(jù)，顯示 narsoplimab 治療顯著改善患者生存狀況。
 

　　Zoliflodacin 是 Innoviva Specialty Therapeutics 開發(fā)的口服抗生素，作用機制獨特，能抑制關(guān)鍵細菌酶，對淋病奈瑟菌多重耐藥菌株有活性且無交叉耐藥性，應(yīng)對淋病耐藥問題潛力巨大。2025 年 6 月，美國 FDA 受理其新藥申請用于治療成人及 12 歲以上兒童單純性淋病，PDUFA 目標日期為 2025 年 12 月 15 日。受理基于多項臨床試驗完整數(shù)據(jù)，關(guān)鍵 3 期臨床試驗顯示，單次口服該藥治療泌尿生殖道淋病感染微生物治愈率不劣于標準治療方案，通過非劣效性統(tǒng)計檢驗，藥物耐受性良好，無嚴重不良事件或死亡案例。
 

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