【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】近年來，中國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在研發(fā)、戰(zhàn)略布局、國際化等多方面經(jīng)過長期積累后，創(chuàng)新實力進階，不少聚焦全球稀缺的創(chuàng)新靶點和前沿技術路線的新藥已獲得國際認定。據(jù)悉，近期華東醫(yī)藥、樂普生物、上海醫(yī)藥等就紛紛宣布新藥/新適應癥獲得美國FDA孤兒藥資格認定。
 

　　近日，華東醫(yī)藥宣布，全資子公司杭州中美華東自主研發(fā)的ADC創(chuàng)新藥注射用HDM2012的胃癌和胃食管交界癌、胰腺癌兩項適應癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(以下簡稱“美國FDA”)孤兒藥資格認定。
 

　　注射用HDM2012是一款靶向人粘蛋白-17(Mucin 17，MUC-17)的新型抗體藥物偶聯(lián)物。臨床前研究顯示，HDM2012通過抗體的靶向作用特異性識別MUC-17陽性表達的腫瘤表面抗原，利用靶抗原介導的內化作用使ADC進入腫瘤細胞內部，連接子斷裂釋放出毒素小藥，發(fā)揮抗腫瘤作用。該藥具有良好的成藥性、安全性和有效性；在多個腫瘤模型中表現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤效果；在動物試驗中耐受性良好。
 

　　12月14日消息，樂普生物候選藥物MRG004A(一種新型靶向組織因子的特異性抗體藥物偶聯(lián)物)用于治療胰腺癌適應癥在近期已獲美國FDA授予孤兒藥資格認定。據(jù)悉，MRG004A是一種新型靶向組織因子的運用定點偶聯(lián)技術進行偶聯(lián)的特異性抗體藥物偶聯(lián)物。公司目前在美國及中國進行I/II期臨床研究，已觀察到胰腺癌、三陰性乳腺癌及宮頸癌的抗腫瘤活性信號。
 

　　12月10日消息，上海醫(yī)藥全資子公司上藥睿爾自主研發(fā)的 SRD4610 用于肌萎縮側索硬化癥適應癥獲得美國 FDA 孤兒藥資格認定。公開資料顯示，SRD4610 是一種復方中藥創(chuàng)新藥，已在國內完成針對該病癥的Ⅱ期臨床試驗，公司擁有完全知識產(chǎn)權，累計投入研發(fā)費用約 6,542 萬元。截至目前，無同靶點產(chǎn)品獲 FDA 批準上市以治療該病癥。
 

　　11月16日，澤璟制藥公告，公司在研產(chǎn)品注射用ZG006獲得美國FDA頒發(fā)孤兒藥資格認定，用于治療神經(jīng)內分泌癌。值得一提的是，在11月18日，注射用ZG006與PD-1/PD-L1免疫檢查點抑制劑及化療(依托泊苷/卡鉑)聯(lián)合用于小細胞肺癌的臨床試驗也已獲得國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》。
 

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　　2025 年，中國藥企成果持續(xù)獲 FDA 孤兒藥認定，彰顯了國內醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新生態(tài)正持續(xù)完善，并已將孤兒藥認定作為了推進新藥研發(fā)和商業(yè)化的重要策略。獲得“孤兒藥”認定不僅能降低研發(fā)成本，還能縮短上市周期，這種 “以國際認證撬動研發(fā)效率與商業(yè)價值” 的模式，將成為越來越多國內藥企的選擇。未來，這將加速推動國內醫(yī)藥行業(yè)從 “仿制藥為主” 向 “創(chuàng)新藥出海” 轉型，從“規(guī)模擴張”向“高質量發(fā)展”轉型。
 

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