【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025年以來(lái)，全球藥企在罕見病藥物領(lǐng)域的收購(gòu)、合作與授權(quán)交易密集落地。據(jù)悉，12月以來(lái)，就有多家藥企聚焦于代謝病、罕見肝病、罕見腎病等賽道，通過(guò)“大額收購(gòu) + 里程碑付款”等方式，在快速補(bǔ)強(qiáng)管線、擴(kuò)大市場(chǎng)份額與差異化布局。
 

　　12月19日消息，BioMarin Pharmaceutical宣布以約48億美元收購(gòu)Amicus Therapeutics。通過(guò)此次收購(gòu)，BioMarin將獲得Amicus旗下針對(duì)法布里病和龐貝病的治療藥物，豐富其罕見病治療領(lǐng)域產(chǎn)品管線。
 

　　據(jù)了解，在過(guò)去四個(gè)季度，Amicus用于治療法布里病的藥物Galafold(migalastat)以及用于治療龐貝病的雙聯(lián)療法Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga)聯(lián)合Opfolda(miglustat)的合計(jì)銷售額已達(dá)5.99億美元。對(duì)此，BioMarin表示，收購(gòu)?fù)瓿珊髮⒘⒓磶?lái)收入增長(zhǎng)，預(yù)計(jì)前12個(gè)月提升調(diào)整后利潤(rùn)，2027年起顯著增厚收益。
 

　　12月8日，Mirum制藥宣布，將以高達(dá)8.2 億美元的價(jià)格收購(gòu)藍(lán)鳥治療公司，此舉將為其產(chǎn)品組合增添一款用于治療嚴(yán)重肝病的后期實(shí)驗(yàn)性藥物。通過(guò)這筆交易，Mirum制藥將獲得單抗藥物布雷洛維妥(brelovitug)的全球權(quán)益。該藥物正處于慢性丁型肝炎的臨床試驗(yàn)階段，丁型肝炎是一種罕見且病情進(jìn)展迅猛的肝臟疾病，目前尚無(wú)獲批治療方案。
 

　　據(jù)Mirum制藥披露，在一項(xiàng)中期臨床試驗(yàn)中，接受布雷洛維妥治療 48 周的所有患者，其丁型肝炎病毒載量均出現(xiàn)下降，且最高有 82% 的患者肝酶水平恢復(fù)正常。目前這款藥物已進(jìn)入后期臨床試驗(yàn)階段，預(yù)計(jì) 2026 年下半年將公布試驗(yàn)結(jié)果。若試驗(yàn)取得成功，Mirum制藥計(jì)劃于 2027 年申請(qǐng)美國(guó)監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)并有望推出該療法。
 

　　除了收購(gòu)，近期在罕見病領(lǐng)域還有不少藥企有臨床與商業(yè)化進(jìn)展。如12月8日，Gamida Cell 的異體臍帶血細(xì)胞療法 Omisirge® 新增重型再生障礙性貧血(SAA)適應(yīng)癥獲批，成為全球頭個(gè)用于 SAA 的細(xì)胞療法，覆蓋 6 歲及以上無(wú)匹配供體患者，同時(shí)具備惡性與非惡性血液病雙適應(yīng)癥能力。12 月17日，美國(guó) Aeovian 完成 5500 萬(wàn)美元 B 輪融資，專注高選擇性 mTOR 抑制劑，用于改善年齡相關(guān)罕見病療效……
 

　　總的來(lái)說(shuō)，罕見病藥物基于定價(jià)能力強(qiáng)、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)相對(duì)緩和，疊加政策加速審批等因素影響，已成為藥企業(yè)績(jī)?cè)鲩L(zhǎng)的重要引擎。未來(lái)，罕見病領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)整合預(yù)計(jì)將不斷加速，頭部藥企將通過(guò)并購(gòu)鞏固優(yōu)勢(shì)地位，而中小藥企則將與 Biotech 則通過(guò)合作 / 授權(quán)實(shí)現(xiàn)管線價(jià)值最大化。
 

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