【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)是一種由基因突變引起的遺傳性疾病。具體來說，其病因是DMD基因突變導(dǎo)致抗肌萎縮蛋白缺失，引發(fā)進(jìn)行性肌肉萎縮和無力，常伴心臟與呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥。有數(shù)據(jù)顯示，目前，全球約有25萬名DMD患者，而中國是世界上DMD患者人數(shù)多的國家之一，預(yù)估約有7萬名，藥物市場(chǎng)需求迫切。
 

　　據(jù)悉，在很長一段時(shí)間里，DMD 治療僅依賴糖皮質(zhì)激素等基礎(chǔ)手段延緩病情，但肌肉功能的不可逆衰退仍嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。如今，隨著創(chuàng)新手段的出現(xiàn)，DMD 治療逐漸進(jìn)入新階段，為患者帶來希望。其中，細(xì)胞與基因治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重要方向，也逐漸成為DMD新藥研發(fā)的熱點(diǎn)。
 

　　值得一提的是，2023年6月，Sarepta 與羅氏聯(lián)合開發(fā)的DMD 一次性基因療法Elevidys 獲 FDA 有條件批準(zhǔn)上市，用于治療4-5歲可獨(dú)立行走的DMD兒童，這也標(biāo)志著 DMD 治療進(jìn)入基因時(shí)代。
 

　　此外該領(lǐng)域近期還迎來好消息，即2025年12月3日，Capricor Therapeutics宣布其在研細(xì)胞療法deramiocel用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)的關(guān)鍵性3期HOPE-3研究取得積極中期結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果顯示，deramiocel可為患者帶來具有臨床意義的骨骼肌和心臟功能獲益。
 

　　資料顯示，Deramiocel(又名CAP-1002)是一種潛在的同種異體細(xì)胞療法，它們由心臟來源細(xì)胞(CDCs)組成，CDCs是一種含有心臟祖細(xì)胞的特殊細(xì)胞群。它們通過釋放包含微RNA、非編碼RNA和蛋白的外泌體，改善DMD患者肌肉瘢痕或纖維化以及心臟功能。Deramiocel還顯示出有效的免疫調(diào)節(jié)活性，可能促進(jìn)細(xì)胞再生。目前美國FDA已授予deramiocel再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法認(rèn)定與孤兒藥資格。
 

　　細(xì)胞療法為 DMD 治療提供了一個(gè)全新的視角，據(jù)悉，國內(nèi)藥企也在加速追趕，如信念醫(yī)藥，金唯科生物等企業(yè)的候選藥物均已先后啟動(dòng)臨床研究。如2025年1月，信念醫(yī)藥的杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)基因治療藥物BBM-D101注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)(IND)已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)。該產(chǎn)品在2024年11月，獲得FDA孤兒藥認(rèn)定(ODD)和兒科罕見病資格認(rèn)定(RPDD)。資料顯示，BBM-D101注射液是信念醫(yī)藥擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的腺相關(guān)病毒(AAV)基因治療藥物。通過單次靜脈輸注，基于工程化AAV載體，將優(yōu)化的基因表達(dá)盒遞送到全身肌肉，以期實(shí)現(xiàn)“一次給藥、長期有效”的治療DMD。
 

　　此外，蘇州新芽基因?qū)Ｗ⒂陂_發(fā)基于堿基編輯的 DMD 療法。其候選產(chǎn)品 GEN6050X 利用獨(dú)有的 TAM 堿基編輯技術(shù)，將特定突變堿基轉(zhuǎn)換以誘導(dǎo)外顯子 50 跳躍。2024 年，新芽基因已在北京協(xié)和醫(yī)院開展了一項(xiàng) IIT 臨床試驗(yàn)，較早將堿基編輯用于兩名 DMD 患者。
 

　　當(dāng)前，DMD治療領(lǐng)域正經(jīng)歷著深刻的變革。隨著技術(shù)的持續(xù)迭代和本土企業(yè)的不斷突破，未來DMD治療有望實(shí)現(xiàn)療效、安全性與可及性的協(xié)同提升。對(duì)于中國7萬名DMD患者而言，這些創(chuàng)新療法的探索與推進(jìn)，不僅是醫(yī)學(xué)技術(shù)的突破，更是生命希望的延續(xù)，將為換著點(diǎn)亮對(duì)抗罕見病的前行之路。
 

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