【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】帕金森病是常見的神經(jīng)退行性疾病,主要癥狀有靜止性震顫、運(yùn)動遲緩、肌強(qiáng)直等。近年來,隨著對帕金森病發(fā)病機(jī)制的深入理解,新一代藥物如神經(jīng)保護(hù)劑和基因療法等正在加速研發(fā)中。值得一提的是,在近期,有不少中國藥企在帕金森病治療領(lǐng)域取得了重要突破。
近日,睿健毅聯(lián)醫(yī)藥科技(成都)有限公司(以下簡稱“睿健醫(yī)藥”)公告,自主研發(fā)的NouvNeu001注射液獲得FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)定。
RMAT是美國在2016年12月《21世紀(jì)治愈法案》中設(shè)立的加速審批通道,專門針對再生醫(yī)學(xué)類療法,以重大臨床價值為導(dǎo)向,助力其快速上市,以解決未被滿足的醫(yī)療需求。在四個月前,NouvNeu001剛獲FDA授予FTD資格,此次再獲RMAT認(rèn)定,體現(xiàn)了FDA對其臨床數(shù)據(jù)的高度肯定。
據(jù)悉,NouvNeu001是全球頭款iPSC來源化學(xué)誘導(dǎo)通用型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞,能通過細(xì)胞替代療法修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失,逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展,具備巨大治療潛力。在2025年12月16日,該藥腦內(nèi)殼核移植治療多系統(tǒng)萎縮的安全性、耐受性和有效性的I/III期臨床研究也已啟動。
11月24日,泰德制藥自主研發(fā)的羅替高汀透皮貼片(商品名:羅菲定)正式獲得國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市,用于早期特發(fā)性帕金森病癥狀及體征的單藥治療,或與左旋多巴聯(lián)合用于病程中的各個階段。一日一貼的給藥方式,為伴有吞咽困難或認(rèn)知障礙的患者提升用藥依從性。
羅替高汀作為非麥角類多巴胺受體激動劑,通過透皮給藥方式避免肝臟首過效應(yīng),實現(xiàn)24小時穩(wěn)定血藥濃度,有效改善帕金森病患者“慢、抖、僵、跌”等核心癥狀。目前,該產(chǎn)品已納入多個國內(nèi)外指南,成為早發(fā)型帕金森病的初期治療推薦用藥。
12月22日,中盛溯源(廣州)生物科技有限公司/ 安徽中盛溯源生物科技有限公司的評價人誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞(NCR201)注射液治療帕金森病(PD)的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期臨床試驗已啟動。
NCR201注射液為生物制品,本次試驗主要目的為評價NCR201注射液治療帕金森病(PD)患者的有效性;次要目的為評價立體定向腦內(nèi)注射NCR201注射液治療帕金森病(PD)患者的有效性和安全性。
11月17日消息,天澤云泰宣布,其自主研發(fā)的兩款針對帕金森病的基因治療產(chǎn)品均獲得美國FDA授予的快速通道資格認(rèn)定(Fast Track Designation, FTD)。其中,此次新獲認(rèn)定的 VGN-R08b,旨在治療與 GBA1 基因突變相關(guān)的帕金森病(PD-GBA)。另一款產(chǎn)品 VGN-R09b,針對原發(fā)性帕金森病,在今年6月獲得 FDA 快速通道資格。
總的來說,當(dāng)前帕金森病治療已進(jìn)入一個治本與治標(biāo)并重、創(chuàng)新技術(shù)與改良方案齊發(fā)的新時代。其中,中國藥企在細(xì)胞治療、基因治療等前沿領(lǐng)域的不斷突破,標(biāo)志著中國已成為全球帕金森病創(chuàng)新研發(fā)版圖中不可或缺的一部分。未來,在眾多中國藥企的努力下,廣大帕金森患者,將迎來更多治療選擇。
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