【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】肥胖是一種由脂肪過(guò)量沉積引起的慢性復(fù)雜疾病，GLP-1R激動(dòng)劑如司美格魯肽，替爾泊肽和利拉魯肽等為肥胖患者重要藥物，但是業(yè)內(nèi)指出，GLP-1R激動(dòng)劑并不完美，其耐受性差、減重過(guò)程伴隨肌肉流失，以及停藥后體重反彈嚴(yán)重等問(wèn)題不容忽視。近年來(lái)，siRNA作為備受關(guān)注的新興技術(shù)，基于堿基配對(duì)的原理，可催化靶向mRNA的降解，有望通過(guò)有效的遞送手段實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)效干預(yù)。
 

　　近年來(lái)，在siRNA減重藥物領(lǐng)域，國(guó)內(nèi)藥企積極加碼布局并迎來(lái)突破。如華東醫(yī)藥1月29日發(fā)布消息稱，全資子公司杭州中美華東制藥有限公司與蘇州時(shí)安生物技術(shù)有限公司共同宣布：雙方戰(zhàn)略合作項(xiàng)目——針對(duì)創(chuàng)新減重機(jī)制的siRNA創(chuàng)新療法順利完成臨床前候選化合物(PCC)確認(rèn)，正式進(jìn)入臨床前研究階段。
 

　　據(jù)悉，時(shí)安生物憑借自主研發(fā)的基于人工智能的siRNA序列設(shè)計(jì)平臺(tái)、eSAFE化學(xué)修飾技術(shù)以及STORK-L GalNAc 偶聯(lián)遞送技術(shù)等siRNA藥物開(kāi)發(fā)核心優(yōu)勢(shì)，與華東醫(yī)藥研發(fā)團(tuán)隊(duì)緊密合作，成功開(kāi)發(fā)出針對(duì)減重治療的高特異性siRNA分子，初步實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示其在降低體重、改善糖脂代謝等方面具有療效，且安全性良好。后續(xù)華東醫(yī)藥將憑借其在代謝性疾病領(lǐng)域的開(kāi)發(fā)能力、臨床資源與商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)，主導(dǎo)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、注冊(cè)申報(bào)及全球市場(chǎng)的迅速拓展。雙方將繼續(xù)通過(guò)優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)，加速這一創(chuàng)新療法的臨床驗(yàn)證與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
 

　　除了華東醫(yī)藥外，圣因生物在積極推動(dòng)siRNA減重藥物開(kāi)發(fā)。其于2025年12月宣布，公司自主研發(fā)的創(chuàng)新藥物SGB-7342獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)默示許可，將用于治療肥胖癥。圣因生物計(jì)劃在2026年初開(kāi)始對(duì)該小干擾RNA(siRNA)藥物進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。
 

　　資料顯示，SGB-7342是一款專門(mén)針對(duì)INHBE的siRNA候選藥物，采用了圣因生物開(kāi)發(fā)的新一代GalNAc偶聯(lián)技術(shù)。其工作原理是通過(guò)RNAi技術(shù)抑制肝臟中INHBE mRNA的表達(dá)，進(jìn)而降低Activin E蛋白的水平，促進(jìn)脂肪分解而不影響肌肉分解，最終改善代謝異常和胰島素抵抗。臨床前研究顯示，單次皮下注射SGB-7342后，能夠有效持久地降低肝臟中INHBE mRNA，動(dòng)物模型試驗(yàn)也顯示體重顯著下降、身體組成改善以及肌肉維持的預(yù)期效果，同時(shí)其安全性和耐受性良好。
 

　　此外，恒瑞醫(yī)藥在2025年4月也在藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)網(wǎng)站上注冊(cè)了HRS-5817的一期臨床試驗(yàn)。資料顯示，HRS-5817為一種用于治療肥胖的siRNA新藥。上海舶望于2024年1月在其網(wǎng)站上也公開(kāi)了INHBE siRNA項(xiàng)目，目前仍處于臨床前研究階段。
 

　　肥胖是一種脂肪過(guò)量沉積引起的慢性復(fù)雜疾病。肥胖會(huì)增加患2型糖尿病和心臟病的風(fēng)險(xiǎn)，影響骨骼健康和生殖系統(tǒng)，并增加罹患癌癥的風(fēng)險(xiǎn)，因此加強(qiáng)相關(guān)藥物的開(kāi)發(fā)十分重要。siRNA減肥藥的開(kāi)發(fā)有望為患者帶來(lái)新的治療選擇。不過(guò)業(yè)內(nèi)指出，目前siRNA減肥藥進(jìn)展緩慢，研發(fā)進(jìn)度快的為Alnylam的ALN-KHK，已完成1期臨床，其余藥物仍處于臨床前研究階，預(yù)計(jì)2029年頭款siRNA減肥藥或上市。
 

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