【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，罕見病藥物領(lǐng)域迎來好消息！據(jù)悉，益普生宣布其罕見病創(chuàng)新藥BYLVAY, Odevixibat capsules(中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊)在中國(guó)正式商業(yè)上市，這標(biāo)志著進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)領(lǐng)域治療藥物的可及性取得重大突破。
 

　　資料顯示，(PFIC)是一種常染色體隱性遺傳病，由ABCB11、MYO5B等基因突變引起膽汁代謝障礙，臨床以嚴(yán)重皮膚瘙癢及低GGT膽汁淤積為特征，多發(fā)于嬰幼兒，可進(jìn)展為肝衰竭。該病主要表現(xiàn)為嬰兒期黃疸、肝脾腫大及佝僂病等。
 

　　有國(guó)際數(shù)據(jù)顯示，PFIC整體發(fā)病率約為(1-2)/10萬，且包含13種不同亞型，在罕見病中也屬于“罕見中的罕見”。我國(guó)目前雖未進(jìn)行精確的發(fā)病率測(cè)算，但結(jié)合人口基數(shù)推測(cè)，國(guó)內(nèi)現(xiàn)存患者數(shù)量應(yīng)在千人以上。
 

　　奧德昔巴特膠囊于2024年12月經(jīng)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療≥6月齡的PFIC患者的瘙癢。作為PFIC的一線治療藥物，奧德昔巴特是目前中國(guó)頭個(gè)獲批治療PFIC領(lǐng)域的非手術(shù)靶向藥物，為患者提供了有效安全的無創(chuàng)藥物治療選擇。
 

　　資料顯示，作為一種可逆、強(qiáng)效、選擇性的回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白(IBAT)抑制劑，該藥通過獨(dú)特的作用機(jī)制發(fā)揮療效——抑制回腸遠(yuǎn)端對(duì)膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結(jié)腸的清除，從而降低血清中膽汁酸的濃度，緩解患者的瘙癢癥狀。
 

　　有業(yè)內(nèi)人士表示，以往用于阻斷腸肝循環(huán)的藥物，需要與膽汁酸物理結(jié)合才能起效，因此一天要服用多次，且需在餐前服用。而奧德昔巴特作為受體阻斷劑，通常一天服用一次即可，大大提高了患者的用藥依從性。該藥在腸道內(nèi)局部發(fā)揮作用，全身暴露量小，安全性更高。
 

　　該人士表示，PFIC是一類進(jìn)展迅速的兒童罕見肝病，可導(dǎo)致肝纖維化、肝硬化和終末期肝臟并發(fā)癥，常需要肝移植才能長(zhǎng)期存活，部分亞型PFIC患兒僅有一半能自體肝存活至10歲。由于疾病罕見且臨床表現(xiàn)復(fù)雜，疾病診療面臨諸多挑戰(zhàn)。作為創(chuàng)新型回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)體(IBAT)抑制劑藥物，奧德昔巴特為PFIC患者提供了無創(chuàng)藥物治療新選擇，有助于降低血清膽汁酸、改善瘙癢癥狀，有望提高PFIC患兒自體肝長(zhǎng)期生存和生活質(zhì)量。
 

　　資料顯示，益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學(xué)三個(gè)治療領(lǐng)域?yàn)榛颊咛峁└镄滦退幬?。益普生集團(tuán)于1992年進(jìn)入中國(guó)，于2021年在上海成立中國(guó)區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團(tuán)業(yè)務(wù)變動(dòng)，同步剝離多元健康業(yè)務(wù)，專注于特藥領(lǐng)域，針對(duì)三大疾病領(lǐng)域(腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學(xué))，益普生中國(guó)將持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國(guó)患者亟待解決的治療需求。
 

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