【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】“醫(yī)藥一哥”恒瑞醫(yī)藥近期再傳捷報(bào)，讓市場(chǎng)看到了其在創(chuàng)新研發(fā)賽道上的持續(xù)突破。近日，恒瑞醫(yī)藥公告披露，其子公司成都盛迪醫(yī)藥研發(fā)的HRS-5965 膠囊已被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心擬納入優(yōu)先審評(píng)品種公示名單，公示期為7日。
 

　　據(jù)了解，HRS-5965膠囊這款針對(duì)陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的創(chuàng)新藥物，憑借“臨床急需的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥”的定位獲得政策支持，不僅有望加速上市進(jìn)程，為患者帶來(lái)新的治療希望，更彰顯了恒瑞醫(yī)藥在罕見(jiàn)病領(lǐng)域深耕布局、尋求差異化競(jìng)爭(zhēng)的戰(zhàn)略遠(yuǎn)見(jiàn)。在集采常態(tài)化導(dǎo)致傳統(tǒng)仿制藥利潤(rùn)空間持續(xù)壓縮的行業(yè)背景下，這一進(jìn)展既是恒瑞醫(yī)藥創(chuàng)新轉(zhuǎn)型的重要成果，也為中國(guó)罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的發(fā)展注入了強(qiáng)勁動(dòng)力。
 

　　陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)作為一種罕見(jiàn)的后天獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病，已被納入國(guó)家《第一批罕見(jiàn)病目錄》，其病因在于 PIG-A 基因突變導(dǎo)致糖基磷脂酰肌醇(GPI)合成異常，使得紅細(xì)胞缺乏 CD55、CD59 等補(bǔ)體調(diào)節(jié)蛋白，進(jìn)而引發(fā)補(bǔ)體系統(tǒng)異常激活，導(dǎo)致慢性血管內(nèi)溶血、血栓形成及骨髓衰竭等嚴(yán)重癥狀。這種疾病多見(jiàn)于 30-40 歲的青壯年人群，患者不僅要承受貧血、疲乏、陣發(fā)性血紅蛋白尿等痛苦，還面臨著血栓、慢性腎病等致命并發(fā)癥的風(fēng)險(xiǎn)，其中血栓更是尤為常見(jiàn)的威脅生命的原因，給患者家庭和社會(huì)帶來(lái)了沉重的負(fù)擔(dān)。
 

　　在HRS-5965 膠囊出現(xiàn)之前，國(guó)內(nèi) PNH 治療領(lǐng)域長(zhǎng)期存在未被滿(mǎn)足的臨床需求：傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)治療以抗補(bǔ)體 C5 單克隆抗體(如依庫(kù)珠單抗)為主，這類(lèi)藥物雖能抑制血管內(nèi)溶血，但無(wú)法有效阻斷 C3 介導(dǎo)的血管外溶血，導(dǎo)致約 60% 的患者仍存在臨床意義上的殘留貧血，約 1/3 的患者在 12 個(gè)月內(nèi)需要輸血支持，且靜脈或皮下注射的給藥方式嚴(yán)重影響了患者的用藥依從性和生活質(zhì)量。
 

　　恒瑞醫(yī)藥研發(fā)的 HRS-5965 膠囊，正是瞄準(zhǔn)這一臨床痛點(diǎn)的創(chuàng)新解決方案。作為一種新型口服選擇性補(bǔ)體因子 B(CFB)抑制劑，該藥物作用于補(bǔ)體旁路途徑的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，通過(guò)精準(zhǔn)抑制補(bǔ)體因子 B 的活性，從源頭阻斷補(bǔ)體系統(tǒng)的異常激活，從而同時(shí)控制血管內(nèi)和血管外溶血，從根本上改善患者的貧血狀況。相較于傳統(tǒng)抗 C5 療法，HRS-5965 膠囊的口服給藥方式具有顯著優(yōu)勢(shì)，無(wú)需患者頻繁前往醫(yī)院注射，能大大提升用藥便捷性，幫助患者回歸正常生活。
 

　　更值得關(guān)注的是，該藥物的 II 期臨床研究結(jié)果已展現(xiàn)出優(yōu)異的療效和良好的安全性：在針對(duì)未接受過(guò)補(bǔ)體抑制劑治療的 PNH 患者的臨床試驗(yàn)中，50mg BID 和 75mg BID 兩個(gè)劑量組在治療 12 周后，血紅蛋白水平較基線(xiàn)分別平均升高 37.6g/L 和 37.7g/L，乳酸脫氫酶(LDH)水平相對(duì)基線(xiàn)平均下降 87% 和 85%，且所有患者在治療 2 周至 12 周期間均保持無(wú)輸血狀態(tài)。其中，50mg BID 組 100% 的患者血紅蛋白水平較基線(xiàn)增加≥20g/L，75mg BID 組這一比例也達(dá)到 83.3%，治療相關(guān)不良事件主要為實(shí)驗(yàn)室檢查異常，且多為輕度至中度，顯示出該藥物良好的耐受性。
 

　　從市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)格局來(lái)看，目前全球范圍內(nèi)已獲批上市的補(bǔ)體因子 B 抑制劑僅有諾華的鹽酸伊普可泮膠囊(商品名：飛赫達(dá) ®)，該藥物于 2024 年 4 月在中國(guó)獲批，2024 年全球銷(xiāo)售額約 1.29 億美元，成為 PNH 治療領(lǐng)域的重要產(chǎn)品。但恒瑞醫(yī)藥的 HRS-5965 膠囊在早期臨床數(shù)據(jù)上表現(xiàn)亮眼，其血紅蛋白提升幅度和溶血抑制效果均不遜于諾華的伊普可泮，甚至在部分指標(biāo)上略有優(yōu)勢(shì)。更為關(guān)鍵的是，恒瑞醫(yī)藥已啟動(dòng) HRS-5965 膠囊頭對(duì)頭依庫(kù)珠單抗的 III 期臨床研究，若能在后續(xù)臨床試驗(yàn)中持續(xù)驗(yàn)證其療效優(yōu)勢(shì)，將有望在競(jìng)爭(zhēng)中占據(jù)有利地位，打破進(jìn)口藥物在該領(lǐng)域的市場(chǎng)壟斷，為國(guó)內(nèi)患者提供更具可及性的治療選擇。
 

　　HRS-5965 膠囊擬納入優(yōu)先審評(píng)，既是對(duì)該藥物臨床價(jià)值的認(rèn)可，也是國(guó)家罕見(jiàn)病藥物研發(fā)支持政策的具體體現(xiàn)。根據(jù)藥審中心的公示，該藥物被歸入 “臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥” 范圍，納入優(yōu)先審評(píng)審批程序后，將大幅縮短審評(píng)周期，加速藥物上市進(jìn)程。
 

　　對(duì)于恒瑞醫(yī)藥而言，HRS-5965 膠囊的進(jìn)展是公司創(chuàng)新轉(zhuǎn)型戰(zhàn)略的重要組成部分。在國(guó)內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)進(jìn)入“創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)”的新階段，恒瑞醫(yī)藥早已開(kāi)啟從“仿創(chuàng)結(jié)合”向“源頭創(chuàng)新”的轉(zhuǎn)型，不斷加大研發(fā)投入，構(gòu)建起覆蓋腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等多個(gè)治療領(lǐng)域的創(chuàng)新管線(xiàn)。此次在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的突破，進(jìn)一步豐富了公司的創(chuàng)新產(chǎn)品矩陣，為公司帶來(lái)了新的增長(zhǎng)極。
 

　　不過(guò)，恒瑞醫(yī)藥也在公告中提示，藥品研發(fā)及上市周期長(zhǎng)、環(huán)節(jié)多，存在不確定性風(fēng)險(xiǎn)。HRS-5965 膠囊目前仍處于優(yōu)先審評(píng)公示階段，后續(xù)還需經(jīng)過(guò)審評(píng)審批、生產(chǎn)驗(yàn)證、市場(chǎng)推廣等多個(gè)環(huán)節(jié)，才能真正惠及患者。此外，在 III 期臨床試驗(yàn)中，該藥物還需面對(duì)與進(jìn)口藥物的直接競(jìng)爭(zhēng)，能否持續(xù)保持療效和安全性?xún)?yōu)勢(shì)，以及未來(lái)能否順利進(jìn)入醫(yī)保目錄、提高患者可及性，都將影響其市場(chǎng)表現(xiàn)。但無(wú)論如何，HRS-5965 膠囊擬納入優(yōu)先審評(píng)這一進(jìn)展，已經(jīng)充分展現(xiàn)了恒瑞醫(yī)藥在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的實(shí)力和潛力，也為中國(guó)罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域帶來(lái)了新的突破。
 

　　截至2025年11月3日收盤(pán)，恒瑞醫(yī)藥報(bào)收于63.4元，下跌1.17%，換手率0.72%，成交量46.03萬(wàn)手，成交額29.24億元。
 

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