【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】2025 年 11 月 5 日，和鉑醫(yī)藥全資子公司諾納生物與 Umoja Biopharma 深化戰(zhàn)略合作的公告，引起業(yè)內(nèi)關(guān)注。雙方?jīng)Q定將諾納生物的 HCAb Harbour Mice 平臺、NonaCarFxTM 平臺與 Umoja Biopharma 的 VivoVecTM 平臺深度融合，共同推進(jìn)多款體內(nèi) CAR-T 細(xì)胞產(chǎn)品研發(fā)。
 

　　作為和鉑醫(yī)藥技術(shù)矩陣的核心組成，HCAb Harbour Mice 平臺是全球稀缺的全人源抗體研發(fā)基石。該平臺通過轉(zhuǎn)基因技術(shù)突破傳統(tǒng)模型免疫原性高、效率低的局限，可同時生成全人源重鏈抗體(HCAb)與經(jīng)典雙鏈抗體(H2L2)，其中重鏈抗體分子量僅為常規(guī)抗體的一半，在保持強效抗原識別能力的同時，具備更強的目標(biāo)組織穿透力，且解決了輕鏈錯配問題。這種獨特優(yōu)勢使其在雙抗、多抗及 CAR-T 等復(fù)雜分子研發(fā)中具備先天優(yōu)勢，目前已支撐諾納生物與全球 110 多個合作伙伴開展 300 多個項目，19 個以上分子進(jìn)入臨床開發(fā)階段。而 NonaCarFxTM 平臺作為諾納生物在 CAR-T 領(lǐng)域的專項技術(shù)成果，聚焦于 CAR 結(jié)構(gòu)的精準(zhǔn)優(yōu)化與功能增強，通過對靶向域、信號傳導(dǎo)域的模塊化設(shè)計，可顯著提升 CAR-T 細(xì)胞的腫瘤識別特異性、體內(nèi)存續(xù)時間及殺傷活性，與 HCAb 平臺形成 "抗體發(fā)現(xiàn) - 細(xì)胞改造" 的技術(shù)閉環(huán)。
 

　　與之互補的 VivoVecTM 平臺，則是 Umoja Biopharma 破解體內(nèi) CAR-T 遞送難題的核心武器。作為先進(jìn)的體內(nèi)基因遞送技術(shù)，其通過優(yōu)化的慢病毒載體系統(tǒng)，可直接將 CAR 編碼基因遞送至患者體內(nèi)的 T 細(xì)胞中，實現(xiàn) T 細(xì)胞的原位改造激活，無需體外細(xì)胞提取與培養(yǎng)流程。支撐這一技術(shù)的是 Umoja Biopharma 位于美國科羅拉多州的先進(jìn)慢病毒載體開發(fā)和制造工廠，該工廠具備規(guī)?；a(chǎn)高質(zhì)量載體的能力，為技術(shù)轉(zhuǎn)化提供了堅實的生產(chǎn)保障。相較于傳統(tǒng)體外 CAR-T 療法，VivoVecTM 平臺不僅大幅縮短了治療周期，更通過標(biāo)準(zhǔn)化的遞送系統(tǒng)降低了生產(chǎn)成本，為提升免疫療法的可及性奠定了基礎(chǔ)。
 

　　在三大平臺的協(xié)同支撐下，和鉑醫(yī)藥已構(gòu)建起頗具潛力的體內(nèi) CAR-T 研發(fā)管線。依托 HCAb Harbour Mice 平臺篩選的高特異性靶向抗體，結(jié)合 NonaCarFxTM 平臺的 CAR 結(jié)構(gòu)優(yōu)化技術(shù)，公司已針對血液腫瘤與實體瘤布局多個研發(fā)方向。其中針對 CD19 陽性血液腫瘤的候選產(chǎn)品已完成前期靶點驗證，其采用的全人源重鏈抗體靶向域展現(xiàn)出更低的免疫原性；針對 Claudin18.2 陽性實體瘤的管線則利用重鏈抗體的組織穿透優(yōu)勢，嘗試解決實體瘤治療中 CAR-T 細(xì)胞浸潤不足的難題。這些管線均計劃采用 VivoVecTM 平臺進(jìn)行體內(nèi)遞送，目前已進(jìn)入臨床前評估階段，有望在 2026 年前提交 IND 申請。值得注意的是，和鉑醫(yī)藥的管線布局延續(xù)了其 "平臺驅(qū)動" 的戰(zhàn)略特色，所有候選產(chǎn)品均可通過三大平臺的技術(shù)迭代實現(xiàn)快速優(yōu)化，體現(xiàn)出高度的靈活性與創(chuàng)新性。
 

　　這場技術(shù)聯(lián)姻的背后，是體內(nèi) CAR-T 市場的巨大發(fā)展?jié)摿?。?2017 年全球頭款 CAR-T 療法獲批以來，這一 "活體藥物" 已展現(xiàn)出明顯療效，復(fù)發(fā)難治性大 B 細(xì)胞淋巴瘤患者接受治療后，總緩解率約為 80%，40%—60% 的患者可達(dá)到 5 年以上長期生存。但傳統(tǒng)體外 CAR-T 療法存在的制造周期長、生產(chǎn)成本高、適用人群有限等問題，嚴(yán)重制約了其臨床普及 —— 國內(nèi)已上市 CAR-T 產(chǎn)品價格普遍在百萬元級別，且主要覆蓋血液腫瘤領(lǐng)域。體內(nèi) CAR-T 療法的出現(xiàn)恰好破解了這些痛點，市場研究顯示，全球 CAR-T 療法市場規(guī)模 2025 年將突破 110 億美元，到 2034 年更有望飆升至 1900 億美元，其中體內(nèi) CAR-T 預(yù)計將占據(jù)半壁江山。在中國市場，弗若斯特沙利文預(yù)測 2030 年 CAR-T 市場規(guī)模將達(dá) 289 億元，實體瘤領(lǐng)域的未滿足需求尤為突出，僅胃癌年新增病例就達(dá) 36 萬，為體內(nèi) CAR-T 提供了廣闊的應(yīng)用空間。
 

　　從行業(yè)競爭格局來看，此次合作形成的技術(shù)壁壘頗具競爭力。目前全球布局體內(nèi) CAR-T 的企業(yè)多聚焦于單一技術(shù)環(huán)節(jié)的突破，而諾納生物與 Umoja Biopharma 的組合實現(xiàn)了 "抗體發(fā)現(xiàn) - CAR 設(shè)計 - 基因遞送" 的全鏈條覆蓋。HCAb Harbour Mice 平臺的全人源優(yōu)勢可降低藥物免疫原性，NonaCarFxTM 平臺的結(jié)構(gòu)優(yōu)化能力提升療效，VivoVecTM 平臺的遞送技術(shù)保障可及性，三者協(xié)同產(chǎn)生的 "1+1+1>3" 效應(yīng)，有望使合作產(chǎn)品在安全性、有效性與經(jīng)濟(jì)性上形成綜合優(yōu)勢。此外，和鉑醫(yī)藥此前已通過技術(shù)授權(quán)模式與阿斯利康、輝瑞等國際頭部建立合作，累計合作金額超百億美元，這種開放的合作生態(tài)為未來產(chǎn)品的全球商業(yè)化奠定了基礎(chǔ)。
 

　　對患者而言，體內(nèi) CAR-T 療法若能成功落地，將使腫瘤治療從 "個體化定制" 走向 "標(biāo)準(zhǔn)化治療"，患者無需等待漫長的細(xì)胞制備過程，可實現(xiàn)即時給藥；百萬元級的治療費用也有望通過技術(shù)迭代大幅降低，讓更多普通患者負(fù)擔(dān)得起。尤其是在實體瘤治療領(lǐng)域，隨著靶向 Claudin18.2、GPC3 等靶點的體內(nèi) CAR-T 產(chǎn)品研發(fā)推進(jìn)，有望為胃癌、肝癌等高發(fā)腫瘤患者提供全新治療選擇，填補當(dāng)前臨床治療的空白。
 

　　從協(xié)議條款來看，諾納生物將獲得首付款、選擇權(quán)付款及里程碑付款，Umoja Biopharma 負(fù)責(zé)后續(xù)開發(fā)與商業(yè)化。隨著合作的推進(jìn)，三大平臺的技術(shù)融合可能催生更多創(chuàng)新療法，甚至拓展至自身免疫性疾病等領(lǐng)域，進(jìn)一步放大市場價值。
 

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