【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2025年11月14日，長(zhǎng)春高新控股子公司金賽藥業(yè)發(fā)布重磅公告，其自主研發(fā)的口服小分子生長(zhǎng)激素促分泌藥物GS3-007a干混懸劑，正式獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)，有望為國(guó)內(nèi)因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏導(dǎo)致兒童生長(zhǎng)緩慢的患者帶來(lái)全新治療選擇。
 

　　生長(zhǎng)激素作為調(diào)節(jié)人體生長(zhǎng)發(fā)育的核心激素，其臨床應(yīng)用已走過(guò)數(shù)十年歷程，但劑型局限始終是制約行業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵痛點(diǎn)。生長(zhǎng)激素本質(zhì)是由 191 個(gè)氨基酸組成的單鏈多肽，具有典型的蛋白質(zhì)特性，其生物活性高度依賴完整的三維結(jié)構(gòu)。由于消化道內(nèi)的胃酸和蛋白酶會(huì)快速導(dǎo)致蛋白質(zhì)變性、水解失效，長(zhǎng)期以來(lái)臨床使用的生長(zhǎng)激素均以皮下注射為有效給藥方式，主要包括每日注射的短效制劑和每周注射一次的長(zhǎng)效制劑。
 

　　對(duì)于需要長(zhǎng)期治療的兒童患者而言，注射劑型的弊端尤為突出：每日注射不僅給孩子帶來(lái)生理上的疼痛，更易引發(fā)心理抗拒，導(dǎo)致治療依從性偏低；而長(zhǎng)效注射劑雖能減少給藥頻率，但仍未擺脫 “注射” 這一核心痛點(diǎn)，且較高的價(jià)格讓部分家庭難以負(fù)擔(dān)。臨床數(shù)據(jù)顯示，約 30% 的兒童患者因懼怕注射、家長(zhǎng)操作不便等原因中斷治療，這一未滿足的臨床需求，為口服劑型的研發(fā)提供了廣闊空間。
 

　　金賽藥業(yè) GS3-007a 干混懸劑的獲批，正是瞄準(zhǔn)了這一市場(chǎng)痛點(diǎn)，通過(guò)創(chuàng)新技術(shù)路徑實(shí)現(xiàn)了劑型突破。與傳統(tǒng)注射用生長(zhǎng)激素直接補(bǔ)充外源性激素不同，GS3-007a 作為小分子促分泌藥物，其作用機(jī)制是通過(guò)精準(zhǔn)激活人體自身生長(zhǎng)激素分泌通路，促進(jìn)內(nèi)源性生長(zhǎng)激素的合成與釋放，從根源上調(diào)節(jié)生長(zhǎng)發(fā)育。
 

　　更關(guān)鍵的是，該藥物采用小分子結(jié)構(gòu)設(shè)計(jì)，成功避開了蛋白質(zhì)類藥物口服易失效的技術(shù)瓶頸，配合干混懸劑的制劑形式，既保證了藥物在胃腸道內(nèi)的穩(wěn)定性，又提升了吸收效率，有望在給藥便捷性上實(shí)現(xiàn)質(zhì)的飛躍。對(duì)于兒童患者而言，口服制劑無(wú)需穿刺，可極大降低治療恐懼，提高長(zhǎng)期治療的依從性；對(duì)家長(zhǎng)來(lái)說(shuō)，也省去了注射操作的學(xué)習(xí)成本和風(fēng)險(xiǎn)，讓居家治療更安全便捷。這種 “機(jī)制創(chuàng)新 + 劑型優(yōu)化” 的雙重優(yōu)勢(shì)，使得 GS3-007a 在臨床獲批前就已成為行業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn)。
 

　　從市場(chǎng)格局來(lái)看，口服生長(zhǎng)激素的出現(xiàn)或?qū)⒅厮苤袊?guó)生長(zhǎng)激素行業(yè)的競(jìng)爭(zhēng)生態(tài)。數(shù)據(jù)顯示，2024 年中國(guó)生長(zhǎng)激素市場(chǎng)規(guī)模已達(dá) 133.11 億元，預(yù)計(jì) 2030 年將增至 286 億元，年復(fù)合增長(zhǎng)率保持在 12.8% 的高位。當(dāng)前市場(chǎng)中，金賽藥業(yè)憑借技術(shù)和渠道優(yōu)勢(shì)占據(jù)主要地位，其長(zhǎng)效產(chǎn)品 “金賽增” 在高端市場(chǎng)的占比高達(dá) 70%。其后是安科生物，以粉針和短效水針劑為主。而特寶生物、天境生物等企業(yè)的長(zhǎng)效產(chǎn)品正處于臨床后期，行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)逐步從 “短效之爭(zhēng)” 轉(zhuǎn)向 “長(zhǎng)效對(duì)決”。GS3-007a 的獲批，讓金賽藥業(yè)在鞏固長(zhǎng)效領(lǐng)域優(yōu)勢(shì)的同時(shí)，先布局口服賽道，形成 “短效 + 長(zhǎng)效 + 口服” 的全劑型矩陣，進(jìn)一步拉大與競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手的差距。
 

　　不過(guò)，口服生長(zhǎng)激素要真正實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)突圍，仍需跨越療效驗(yàn)證、安全性評(píng)估等多重考驗(yàn)。此前行業(yè)普遍認(rèn)為，口服生長(zhǎng)激素面臨生物利用度低、療效不穩(wěn)定等技術(shù)難題，部分早期研發(fā)產(chǎn)品因無(wú)法達(dá)到與注射劑相當(dāng)?shù)闹委熜ЧK止研發(fā)。對(duì)于 GS3-007a 而言，后續(xù)臨床試驗(yàn)需重點(diǎn)驗(yàn)證兩大核心指標(biāo)：一是療效是否能媲美現(xiàn)有注射劑型，即患者年化生長(zhǎng)速率是否達(dá)到臨床認(rèn)可的有效水平；二是長(zhǎng)期安全性，需監(jiān)測(cè)是否存在胃腸道刺激、激素分泌紊亂等不良反應(yīng)，尤其對(duì)于生長(zhǎng)發(fā)育階段的兒童，安全性數(shù)據(jù)的完整性至關(guān)重要。此外，口服制劑的生產(chǎn)工藝要求更高，需嚴(yán)格控制藥物穩(wěn)定性和批次一致性，這對(duì)企業(yè)的生產(chǎn)管控能力也是巨大考驗(yàn)。
 

　　截至11月14日收盤，金賽藥業(yè)報(bào)收于11.07元，較上周的10.79元上漲2.59%。
 

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