【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】根據(jù)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心網(wǎng)站公示，11月以來(lái)，已有6個(gè)創(chuàng)新藥納入或擬納入突破性療法，覆蓋罕見(jiàn)病、腎病、感染性疾病、癌癥等多個(gè)治療領(lǐng)域，將為眾多飽受病痛困擾的患者帶來(lái)新的治療希望。
 

　　其中上海天澤云泰生物的VGN-R09b、勃林格殷格翰的BI 764198膠囊、蘇州旺山旺水生物的氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑擬納入突破性療法。
 

　　VGN-R09b本次擬納入突破性療法適應(yīng)癥為芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏癥(AADCD)，公示日期為11月18日至25日。資料顯示，AADCD是由于編碼AADC酶的DDC基因中存在致病性突變，AADC的缺失影響了控制交感神經(jīng)系統(tǒng)、情緒、認(rèn)知和運(yùn)動(dòng)協(xié)調(diào)的關(guān)鍵神經(jīng)遞質(zhì)的合成，表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)功能障礙、智力障礙和警覺(jué)性減弱及睡眠障礙等臨床癥狀，患兒呈現(xiàn)軟癱兒狀態(tài)，無(wú)法達(dá)成抬頭、獨(dú)坐、站立和走的重要運(yùn)動(dòng)里程碑。VGN-R09b是一款用于治療AADCD的基因治療藥物。現(xiàn)有數(shù)據(jù)表明VGN-R09b臨床獲益顯著，有望使所有患兒在給藥后6個(gè)月內(nèi)獲得運(yùn)動(dòng)功能改善，療效優(yōu)于當(dāng)前EMA/FDA批準(zhǔn)的同適應(yīng)癥產(chǎn)品。
 

　　BI 764198膠囊本次擬納入突破性療法的適應(yīng)癥為治療患有原發(fā)性局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥(FSGS)、體重至少為40 kg的成人和≥12歲青少年患者，公示日期為11月18日至25日。資料顯示，F(xiàn)SGS 是蛋白尿患者中常見(jiàn)的組織病理學(xué)表現(xiàn)，50% 的患者會(huì)在 5～10 年內(nèi)進(jìn)展為腎衰竭，抑制 TRPC6 可能成為一種新型足細(xì)胞靶向治療方案。BI 764198 是一款在研的口服選擇性 TRPC6 抑制劑。在今年 11 月舉行的 2025 年美國(guó)腎臟病學(xué)會(huì)年會(huì)(ASN 2025)上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治療 FSGS 的一項(xiàng)多中心、Ⅱ 期、雙盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī)試驗(yàn)結(jié)果。在這項(xiàng) Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者(其中 7 例攜帶 TRPC6 突變)完成治療并納入評(píng)估，試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。
 

　　氫溴酸氘瑞米德韋干混懸劑本次擬納入突破性療法的適應(yīng)癥為擬用于治療呼吸道合胞病毒感染，公示日期為11月14日至21日。資料顯示，氫溴酸氘瑞米德韋(VV116)是一款新型口服核苷類抗病毒藥物，具有廣譜抗病毒活性，對(duì)RSV、登革熱病毒、埃博拉病毒等均顯示出較強(qiáng)的抑制能力。其作用機(jī)制是通過(guò)靶向病毒RNA聚合酶，有效阻斷病毒復(fù)制。
 

　　除以上擬納入突破性療法的產(chǎn)品外，還有本月有三個(gè)創(chuàng)新藥已經(jīng)納入突破性療法，包括浙江杭煜制藥有限公司的JMKX001899片，擬用于既往經(jīng)奧沙利鉑、伊立替康和氟尿嘧啶類治療失敗的KRAS G12C突變陽(yáng)性的無(wú)法行根治性治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者；上海復(fù)宏漢霖生物技術(shù)股份有限公司的重組抗PD-1人源化單克隆抗體注射液，擬用于斯魯利單抗注射液聯(lián)合化療新輔助/輔助治療胃癌 (GCneo)；四川百利藥業(yè)有限責(zé)任公司的注射用BL-M07D1，擬選擇目標(biāo)人群為：既往經(jīng)一線抗HER2治療及一線標(biāo)準(zhǔn)化療方案治療失敗的HER2陽(yáng)性局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃或胃食管結(jié)合部腺癌患者。
 

　　短短一個(gè)月內(nèi)，6個(gè)創(chuàng)新藥密集納入或擬納入突破性療法，既體現(xiàn)了我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)能力的持續(xù)提升，也反映出醫(yī)藥行業(yè)對(duì)臨床未滿足需求的響應(yīng)。從罕見(jiàn)病的基因治療到腎病的靶向藥物，從抗病毒新藥到癌癥的免疫治療方案，這些創(chuàng)新成果不僅為特定患者群體帶來(lái)生命希望，更推動(dòng)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)向"創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)"轉(zhuǎn)型邁出堅(jiān)實(shí)步伐。
 

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