【制藥網(wǎng) 行業(yè)動態(tài)】美國食品藥品監(jiān)督管理局(簡稱“FDA”)孤兒藥認(rèn)定(Orphan Drug Designation)是一種特殊的 status(地位)，授予給那些用于預(yù)防、診斷或治療罕見病的藥物或生物制劑。它的核心目的是激勵制藥公司為患者數(shù)量稀少的罕見病進(jìn)行藥物研發(fā)。獲得了“孤兒藥認(rèn)定”是藥物研發(fā)過程中的一個重要里程碑。據(jù)悉，今年以來，已有多個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲得FDA孤兒藥認(rèn)定。
 

　　11月21日，復(fù)諾健生物宣布，其自主研發(fā)的溶瘤病毒產(chǎn)品VG161成功獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認(rèn)定。這一研發(fā)針對肝細(xì)胞癌(HCC)治療的生物制劑，被認(rèn)為可以在該領(lǐng)域滿足未被充分滿足的患者需求。
 

　　VG161被稱為全球頭個第三代溶瘤病毒，基于單純皰疹病毒-1(HSV-1)構(gòu)建，能夠攜帶四種外源性免疫調(diào)控基因。在臨床研究中，該產(chǎn)品在34例多線治療失敗的晚期肝細(xì)胞癌患者中表現(xiàn)出良好的療效，客觀緩解率(ORR)為17.65%，疾病控制率(DCR)為64.71%。此外，在二線治療失敗的患者中，中位總生存期(OS)達(dá)到9.4個月，相較于對照組的4.7個月有顯著提高。
 

　　此次VG161的孤兒藥資格認(rèn)定是在之前已獲得的中國國家藥品監(jiān)督管理局的突破性治療藥物認(rèn)定(BTD)和美國FDA快速通道資格(Fast Track)基礎(chǔ)上，再次獲得的重要國際認(rèn)可。這標(biāo)志著復(fù)諾健在國際藥物監(jiān)管方面邁出了關(guān)鍵一步。
 

　　11月16日澤璟制藥公告，公司在研產(chǎn)品注射用ZG006獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(簡稱“FDA”)頒發(fā)孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療神經(jīng)內(nèi)分泌癌。
 

　　公告顯示，ZG006(INN名：alveltamig)是公司通過其雙/多特異性抗體研發(fā)平臺開發(fā)的一個三特異性抗體藥物，已獲得美國FDA和中國NMPA臨床試驗許可，并已分別被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種。
 

　　談及本次獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定對公司的影響，澤璟制藥表示，孤兒藥又稱為罕見病藥，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。本次獲得FDA頒發(fā)的孤兒藥資格認(rèn)定，有助于注射用ZG006在美國的后續(xù)研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于：(1)臨床試驗費用的稅收抵免；(2)免除新藥申請費；(3)享有7年的市場獨占權(quán)且不受專利的影響。
 

　　10月27日，萬邦德發(fā)布公告稱，公司全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司近日收到美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的認(rèn)定函，WP203A(阿法諾肽)用于治療天皰瘡獲得FDA授予的孤兒藥資格認(rèn)定。
 

　　公告顯示，阿法諾肽為一種合成的黑皮質(zhì)素-1(MC1R)受體的激動劑，通過激活MC1R受體，發(fā)揮其抗炎與免疫調(diào)節(jié)作用。目前，阿法諾肽已被成功應(yīng)用于治療紅細(xì)胞生成性原卟啉病(EPP)。
 

　　時間拉長，7月29日，康寧杰瑞生物制藥也曾宣布，HER2雙特異性抗體偶聯(lián)藥物(ADC)JSKN003獲美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療胃癌及胃食管結(jié)合部癌(GC/GEJ)。
 

　　資料顯示，JSKN003是康寧杰瑞利用特有的糖基定點偶聯(lián)平臺自主研發(fā)的HER2雙抗ADC，將抗體分子KN026重鏈糖基經(jīng)過酶催化和點擊化學(xué)反應(yīng)獲得DAR值約為4的定點修飾抗體偶聯(lián)物，能夠結(jié)合腫瘤細(xì)胞表面的HER2，通過細(xì)胞內(nèi)吞釋放拓?fù)洚悩?gòu)酶Ⅰ抑制劑，進(jìn)而發(fā)揮抗腫瘤作用。澳大利亞Ⅰ期臨床研究JSKN003-101(NCT05494918)和中國Ⅰ/Ⅱ期臨床研究JSKN003-102(NCT05744427)顯示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受過多線系統(tǒng)性抗腫瘤治療后的多種晚期實體瘤患者中療效明顯，尤其在HER2高表達(dá)的胃腸道腫瘤患者中具有良好的抗腫瘤活性。
 

　　國產(chǎn)創(chuàng)新藥密集斬獲FDA孤兒藥認(rèn)定的背后，是中國藥企研發(fā)實力的全面提升，也是“以患者為中心”的研發(fā)理念的生動實踐。罕見病雖“罕見”，但每一位患者都值得被關(guān)注，每一個未被滿足的醫(yī)療需求都值得被攻克。FDA孤兒藥認(rèn)定為國產(chǎn)創(chuàng)新藥打開了全球市場的大門，而政策支持與技術(shù)突破的雙重驅(qū)動，正讓中國藥企在罕見病治療的全球競爭中，不斷實現(xiàn)突破。
 

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