【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】作為制藥頭部，諾華在創(chuàng)新藥領域收獲不斷。近日公司迎來雙喜臨門，兩款創(chuàng)新藥物分別在中國和美國獲批上市，為患者帶來新的治療希望。
 

　　其中，11月24日，諾華公司宣布，F(xiàn)DA已批準Itvisma(onasemnogene abeparvovec)用于治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經(jīng)元存活基因1(SMN1)基因突變的脊髓性肌萎縮癥(SMA)兒童、青少年及成人患者。
 

　　根據(jù)公開信息，Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國被批準用于治療兩歲以下的SMA患者。Itvisma為頭個可用于這一廣泛患者群體的基因替代療法，業(yè)內(nèi)表示，它的上市意味著這不僅僅是一種藥物，更是基因治療時代的試金石。
 

　　該療法通過一次性鞘內(nèi)注射提供功能性人類SMN1基因，以實現(xiàn)SMN蛋白持續(xù)表達，從而從遺傳根源上改善SMA癥狀。其劑量固定，不隨年齡或體重調(diào)整，可減少長期用藥負擔。tvisma獲批是基于3期研究STEER及3b期研究STRENGTH的數(shù)據(jù)。臨床結果顯示，接受治療的患者在運動功能方面實現(xiàn)統(tǒng)計學顯著改善，并在52周內(nèi)維持穩(wěn)定。
 

　　據(jù)悉，新療法的批發(fā)價為259萬美元(約合人民幣1800萬元)，而Zolgensma的批發(fā)價為210萬美元(約合人民幣1500萬元)。分析指出，當前全球基因治療市場正處于從概念驗證走向規(guī)?；虡I(yè)化的拐點。全球基因治療市場規(guī)模有望在未來5—10年內(nèi)保持年均20%以上的增速。
 

　　除了Itvisma外，11月25日，諾華(Novartis)宣布其重磅創(chuàng)新藥瑞米布替尼片(Remibrutinib)正式獲得中國國家藥監(jiān)局(NMPA)批準，用于治療慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)。
 

　　CSU并非小眾疾病。數(shù)據(jù)顯示，CSU在全球及中國的患病率約為1%，這意味著中國有超過1000萬的潛在患者群體。另有數(shù)據(jù)顯示，2024年中國蕁麻疹治療市場規(guī)模超過了 110 億元。
 

　　而瑞米布替尼是一款高選擇性、共價結合的口服BTK抑制劑。在慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)的發(fā)病機制中，肥大細胞和嗜堿性粒細胞的活化是導致瘙癢和風團的關鍵，而BTK正是調(diào)控這些細胞釋放組胺和炎癥介質(zhì)的核心“開關”。瑞米布替尼通過阻斷BTK通路，從源頭上抑制了瘙癢介質(zhì)的釋放。
 

　　據(jù)悉，瑞米布替尼不僅僅是蕁麻疹藥物，諾華已將其布局在重癥肌無力、化膿性汗腺炎、多發(fā)性硬化(MS)等多個高難度賽道，且均已進入臨床三期。
 

　　接連兩款創(chuàng)新藥物獲批上市，標志著諾華在免疫疾病和神經(jīng)肌肉疾病治療領域的重大突破。據(jù)悉，作為全球制藥頭部，諾華管線布局以“應對專利懸崖+構建未來增長極”為核心主線，通過戰(zhàn)略并購、技術平臺強化與管線優(yōu)化，構建差異化競爭優(yōu)勢。一方面公司激進并購補位，近三年累計投入超170億美元收購Anthos、Regulus等企業(yè)，重點強化心血管、腎病、神經(jīng)科學及腫瘤領域；另一方面公司動態(tài)優(yōu)化管線，砍掉低潛力項目，集中資源推進AGT siRNA降壓藥、CD19 CAR-T等創(chuàng)新療法。
 

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