【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】2025年，國(guó)內(nèi)基因治療領(lǐng)域呈現(xiàn)回升態(tài)勢(shì)，融資市場(chǎng)暖意漸濃，有數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2025年國(guó)內(nèi)基因治療領(lǐng)域公開融資事件約 19 起，涉及小核酸、免疫細(xì)胞療法、干細(xì)胞、溶瘤療法等領(lǐng)域，同比增長(zhǎng)46%。從融資規(guī)?？矗娼芰⒖?、銳正基因、堯唐生物等多家企業(yè)獲得高額融資，
 

　　如，益杰立科于2025年9月8日宣布完成6000萬美元B輪融資，本輪融資資金將主要用于支持表觀遺傳創(chuàng)新藥物EPI-003在慢性乙肝臨床治愈和EPI-001在高膽固醇血癥治療的持續(xù)臨床開發(fā)。此外，資金還將用于多個(gè)臨床前項(xiàng)目的快速推進(jìn)以及技術(shù)平臺(tái)的持續(xù)建設(shè)，為公司在表觀遺傳藥物研發(fā)領(lǐng)域的深耕注入強(qiáng)勁動(dòng)力。
 

　　資料顯示，益杰立科擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的 EPIREG™技術(shù)平臺(tái)，憑借DNA甲基化與組蛋白修飾，能夠高效、持久且特異性地沉默靶基因，相較于傳統(tǒng)基因編輯工具切割DNA的方式，為慢性病患者提供了一種更為安全、革命性的創(chuàng)新治療方案，將有效規(guī)避傳統(tǒng)基因編輯可能帶來的安全性擔(dān)憂。
 

　　2025年9月30日，銳正基因宣布完成總額為7,500萬美元的A輪融資。資料顯示，銳正基因是一家專注于細(xì)胞內(nèi)靶點(diǎn)藥物研發(fā)的創(chuàng)新型企業(yè)。公司基于新一代靶向性優(yōu)異的基因編輯、RNA編輯和遞送技術(shù)，致力于為患者提供能夠治療嚴(yán)重甚至危及生命的先天性遺傳疾病和后天獲得性疾病的創(chuàng)新藥物和治療方案。本次A輪融資的引入，將進(jìn)一步加速銳正基因在基因編輯和RNA編輯領(lǐng)域的研發(fā)進(jìn)程，推動(dòng)更多創(chuàng)新藥物的臨床轉(zhuǎn)化。
 

　　同在2025年9月，堯唐生物宣布完成逾三億元人民幣B輪融資。資料顯示，堯唐生物已搭建了高通量基因編輯器挖掘和進(jìn)化平臺(tái)，靶向不同組織和器官的LNP遞送平臺(tái)，借助這些平臺(tái)開發(fā)了具有全球自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的高效基因編輯工具YolCas、堿基編輯器YolBE，和脂質(zhì)納米顆粒遞送系統(tǒng)Yol-LNPs。2024年，堯唐自主開發(fā)的治療ATTR淀粉樣變性的YOLT-201注射液成為進(jìn)入注冊(cè)臨床階段的基于LNP遞送的體內(nèi)基因編輯藥物。此后，公司持續(xù)拓展管線，目前已有4條體內(nèi)基因編輯藥物管線進(jìn)入臨床階段，覆蓋轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR)、家族性高膽固醇血癥(HeFH)、原發(fā)性高草酸尿癥(PH1)以及地中海貧血(β-Thalassemia)/鐮刀狀貧血(SCD)等多種重大罕見病與常見病適應(yīng)癥。
 

　　業(yè)內(nèi)表示，基因治療領(lǐng)域技術(shù)路徑的多元化創(chuàng)新，成為融資回暖的核心支撐。其中眼科基因治療因適應(yīng)癥明確、患者基數(shù)大、遞送難度相對(duì)可控，成為資本扎堆布局的黃金賽道，如孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企業(yè)均聚焦該領(lǐng)域，覆蓋視網(wǎng)膜色素變性、黃斑變性等多種致盲性疾病，與全球 AAV 載體眼部靶向應(yīng)用的熱潮形成呼應(yīng)。
 

　　基因治療領(lǐng)域融資的回暖是政策、技術(shù)與市場(chǎng)多重因素共振的結(jié)果。未來，隨著融資資金的落地轉(zhuǎn)化、臨床管線的持續(xù)推進(jìn)，國(guó)內(nèi)基因治療行業(yè)將迎來更多突破性成果，為疑難疾病治療提供新方案。
 

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