【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉接頭疾病，由神經(jīng)-肌肉接頭傳遞功能障礙引起，其特征是波動(dòng)性肌肉無力，具有病程長、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點(diǎn)。近日，國內(nèi)市場在全身型重癥肌無力(gMG)領(lǐng)域迎來好消息。
 

　　1月26日，阿斯利康宣布，其罕見病創(chuàng)新藥依庫珠單抗注射液(商品名：舒立瑞)，適應(yīng)證擴(kuò)展至用于治療6歲及以上抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)兒童患者。這標(biāo)志著我國兒童罕見病治療領(lǐng)域取得重要突破。
 

　　gMG是一種罕見的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，可導(dǎo)致肌肉功能喪失、嚴(yán)重衰弱，影響患者行走、說話、吞咽及呼吸能力。該病在任何年齡段均可發(fā)病，兒童及青少年患者正處在生長發(fā)育關(guān)鍵期，疾病對其肌肉功能、生活質(zhì)量和身心發(fā)育造成嚴(yán)重影響。此前，我國對于難治性兒童gMG患者缺乏針對性的靶向治療選擇。
 

　　此次舒立瑞的獲批，是基于依庫珠單抗治療難治性gMG兒童患者的III期臨床試驗(yàn)(ECU-MG-303)積極結(jié)果。研究顯示，治療第26周時(shí)，患者重癥肌無力定量評(píng)分(QMG)總分較基線顯著改善，均值變化為-5.8(95%置信區(qū)間：-8.4，-3.13)，統(tǒng)計(jì)學(xué)差異顯著(p=0.0004)，且療效具有明確臨床意義。
 

　　阿斯利康相關(guān)人士表示，依庫珠單抗為兒童難治性gMG患者帶來全新治療選擇，有望改善患者治療結(jié)局與生活質(zhì)量。據(jù)悉，作為全球頭個(gè)C5補(bǔ)體抑制劑，依庫珠單抗通過選擇性抑制末端補(bǔ)體C5激活發(fā)揮作用，給藥方式為誘導(dǎo)劑量期后每兩周靜脈注射一次。
 

　　近年來，國際上新型靶向藥物被廣泛研究和應(yīng)用于重癥肌無力治療中，包括靶向B細(xì)胞、C5補(bǔ)體抑制單抗、白介素6單抗等藥物，重癥肌無力的治療已經(jīng)進(jìn)入了生物靶向新階段。
 

　　舒立瑞的獲批落地，是我國重癥肌無力治療領(lǐng)域的重大突破。據(jù)悉，近年來多款作用于不同靶點(diǎn)的創(chuàng)新藥物相繼問世，為患者提供了多元化治療選擇。如再鼎醫(yī)藥的新生兒受體單抗(艾加莫德)是一款獲批準(zhǔn)上市的FcRn(新生兒受體)拮抗劑，通過競爭性的結(jié)合FcRn來靶向清除體內(nèi)的致病性IgG抗體，用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的全身型重癥肌無力(gMG)成人患者的輔助療法。艾加莫德在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出，為攻克gMG提供了全新的治療手段。其幫助患者改善肌肉力量，改善生活質(zhì)量，達(dá)到“微小帶病，但不發(fā)病”的正常生活狀態(tài)，改寫重癥肌無力患者治療結(jié)局。
 

　　榮昌生物自主研發(fā)的BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白創(chuàng)新藥物泰它西普(RC18，商品名：泰愛®)與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的成人全身型重癥肌無力(gMG)患者的新適應(yīng)癥于2025年5月獲批上市。作為全球頭個(gè)上市的BLyS/APRIL雙靶治療重癥肌無力的原研生物藥，泰它西普由人跨膜激活劑及鈣調(diào)親環(huán)素配體相互作用因子(TACI)受體的胞外域以及人免疫球蛋白G(IgG)的可結(jié)晶片段(Fc)域構(gòu)成，可同時(shí)靶向B細(xì)胞激活因子(又稱BLyS)和增殖誘導(dǎo)配體(APRIL)，直擊致病性抗體產(chǎn)生的源頭——B細(xì)胞及漿細(xì)胞，其獲批上市為患者帶來了新療法。
 

　　有數(shù)據(jù)顯示，全球重癥肌無力患者約120萬人，其中中國患者約22萬人，龐大的患者群體背后是巨大的未滿足臨床需求。此前，兒童患者、難治性患者的治療困境，成人患者對更優(yōu)療效、更低副作用方案的追求，都推動(dòng)著醫(yī)療界不斷探索創(chuàng)新。隨著更多創(chuàng)新藥物的引入與本土研發(fā)的突破，重癥肌無力患者的治療結(jié)局將被持續(xù)改寫。
 

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