【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】2月2日，國(guó)內(nèi)多家藥企1類新藥迎來重要臨床進(jìn)展，涵蓋肥胖減重、復(fù)發(fā)難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤、兒童特發(fā)性身材矮小等多個(gè)治療領(lǐng)域。這些自主研發(fā)新藥的推進(jìn)，彰顯了我國(guó)藥企在創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域的強(qiáng)勁實(shí)力，有望為患者帶來新的治療希望。
 

　　在肥胖治療領(lǐng)域，先衍生物申報(bào)的1類新藥LDR2515注射液獲批臨床，擬用于成人肥胖或超重的體重管理。
 

　　資料顯示，LDR2515注射液是一款靶向INHBE基因的siRNA藥物，臨床前研究表明，LDR2515安全性好，通過皮下注射能夠高效且持續(xù)抑制肝臟INHBE表達(dá)，預(yù)計(jì)臨床可實(shí)現(xiàn)每半年至每年一次給藥，有望為高質(zhì)量減重、代謝健康提供新的治療方案。
 

　　INHBE基因主要在肝臟中表達(dá)，其編碼的Activin E蛋白會(huì)促進(jìn)脂質(zhì)堆積。已有人基因組學(xué)研究表明，INHBE基因的功能喪失突變會(huì)改善腰臀比、減少腹部脂肪、改善代謝狀況、降低心血管疾病和2型糖尿病的風(fēng)險(xiǎn)。在肥胖小鼠模型中，INHBE siRNA在不影響攝食量的情況下，能夠持續(xù)減重；且與GLP-1受體激動(dòng)劑聯(lián)用時(shí)，可增加減重幅度、改善GLP-1受體激動(dòng)劑帶來的肌肉流失、抑制GLP-1受體激動(dòng)劑停藥后的體重反彈。
 

　　在血液系統(tǒng)惡性腫瘤治療領(lǐng)域，亞盛醫(yī)藥申報(bào)的1類新藥APG-3288片獲批臨床，擬開發(fā)治療復(fù)發(fā)/難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤。
 

　　APG-3288是亞盛醫(yī)藥自主研發(fā)的頭個(gè)新型高效和高選擇性BTK降解劑。該分子通過促進(jìn)三元復(fù)合物的形成，隨之經(jīng)蛋白酶體降解BTK。與傳統(tǒng)BTK抑制劑不同，APG-3288旨在通過降解而非抑制的方式發(fā)揮作用，可誘導(dǎo)野生型與多種對(duì)現(xiàn)有BTK抑制耐藥的突變型BTK發(fā)生快速、強(qiáng)效、高選擇性和持續(xù)性的降解，在源頭阻斷BCR–BTK信號(hào)通路，從而克服BTK抑制劑耐藥，為BTK靶向治療提供差異化的解決方案。臨床前研究結(jié)果顯示，與其他在研BTK降解劑相比，APG-3288具更強(qiáng)的BTK降解能力、更高的選擇性及更優(yōu)的PK特征，呈現(xiàn)潛力。
 

　　除上述兩款獲批臨床的新藥外，長(zhǎng)春高新也傳來好消息。其2月2日晚公告稱，公司控股子公司金賽藥業(yè)GS3-007a干混懸劑的境內(nèi)生產(chǎn)藥品注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。GS3-007a干混懸劑是金賽藥業(yè)自主研發(fā)的口服小分子生長(zhǎng)激素促分泌藥物，注冊(cè)分類為化藥1類，擬用于特發(fā)性身材矮小(ISS)的治療。
 

　　ISS是常見的兒童內(nèi)分泌疾病，定義為身高在同年齡、性別和種族身高參考值-2SD(標(biāo)準(zhǔn)差)以下，排除生長(zhǎng)激素缺乏、小于胎齡兒、其他內(nèi)分泌或系統(tǒng)性疾病、染色體異常、骨骼發(fā)育不良等因素所致的身材矮小。GS3-007a干混懸劑通過每日一次口服給藥，可刺激內(nèi)源性生長(zhǎng)激素釋放，為有促生長(zhǎng)需求的矮小兒童提供更多的治療選擇。此前，GS3-007a干混懸劑已獲批用于開展因內(nèi)源性生長(zhǎng)激素缺乏所引起的兒童生長(zhǎng)緩慢(PGHD)的臨床試驗(yàn)，目前臨床試驗(yàn)正在進(jìn)行中。
 

　　多款1類新藥迎來臨床新進(jìn)展，背后是我國(guó)藥企創(chuàng)新研發(fā)能力的持續(xù)提升，也是國(guó)內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)不斷完善的體現(xiàn)。未來，隨著相關(guān)臨床試驗(yàn)的順利推進(jìn)，其有望惠及患者，助力我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)實(shí)現(xiàn)跨越式發(fā)展。
 

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