【制藥網(wǎng) 醫(yī)藥股市】近日，專注于基因療法及寡核苷酸藥物的生物制藥公司嘉因生物向港交所主板遞交上市申請，試圖在資本市場為其創(chuàng)新藥研發(fā)之路注入新動能。公司在招股書中表示，IPO募集所得資金凈額將主要用于核心產(chǎn)品EXG001-307的研發(fā)；關(guān)鍵產(chǎn)品EXG102-031的研發(fā)；關(guān)鍵產(chǎn)品EXG202的研發(fā)；其他管線產(chǎn)品的研發(fā)；加強技術(shù)平臺能力；以及用作營運資金、業(yè)務(wù)拓展及一般企業(yè)用途。據(jù)悉，公司2021年6月投后估值約40億人民幣，此后未私募融資。
 

　　資料顯示，嘉因生物是一家專注于基因療法及寡核苷酸藥物開發(fā)的生物制藥公司，公司核心技術(shù)平臺包括自主研發(fā)的AAVarta(AI輔助AAV衣殼進化發(fā)現(xiàn)平臺)和SODA(沉默寡核苷酸設(shè)計方法)，聚焦于罕見病及常見疾病的創(chuàng)新療法開發(fā)。目前公司擁有11款在研候選產(chǎn)品，涵蓋脊髓性肌萎縮癥(SMA)、濕性年齡相關(guān)性黃斑變性(wAMD)、法布里病等適應(yīng)癥。
 

　　其中核心產(chǎn)品EXG001-307(SMA 1型)已進入III期臨床。資料顯示，EXG001-307是一款適用于1型脊髓性肌萎縮癥(SMA I型)的新型 AAV 基因治療藥物。據(jù)悉，其與諾華公司已上市的 SMA 基因療法 Zolgensma 的作用機制和用法均相似，是一種新型的治療1型SMA的基因替代療法，有望實現(xiàn)一次給藥長期有效。
 

　　脊髓性肌萎縮癥(SMA)是導致兩歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病，是一種常染色體隱性遺傳的神經(jīng)退行性疾病，由 SMN1 基因突變引起，導致腦干和脊髓運動神經(jīng)元內(nèi) SMN 蛋白缺乏。嘉因生物曾表示，在EXG001-307的開發(fā)過程中，公司采用了創(chuàng)新設(shè)計，旨在降低基因療法帶來的對于患兒心臟及肝臟的副作用，更好的發(fā)揮基因治療的效果，臨床前動物研究結(jié)果也證實了EXG001-307的創(chuàng)新設(shè)計的理念。
 

　　此外，公司的EXG102-031(wAMD)和EXG202(眼底新生血管疾病)處于I/II期臨床階段。EXG102-031 眼內(nèi)注射擬適用于濕性年齡相關(guān)性黃斑變性( wAMD)。年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)是一種漸進性眼病，由視網(wǎng)膜中心黃斑受損引起，可導致視力模糊和失明。wAMD是一種嚴重視力喪失和不可逆轉(zhuǎn)失明的眼科疾病，由異常的血管生長和血液、液體泄漏到黃斑引起，導致瘢痕形成和中心視力的快速喪失。

 

　　資料顯示，EXG102-031是一種基于rAAV的基因療法，表達一種治療性融合蛋白，能夠結(jié)合/中和所有已知的血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亞型，與現(xiàn)有的需要反復注射的抗體藥物不同，只需要一針注射，就可在體內(nèi)長期表達并有望有效治療視網(wǎng)膜中異常血管形成和血液滲漏。
 

　　不過從業(yè)績上來看，公司目前無商業(yè)化產(chǎn)品，收入規(guī)模遠低于行業(yè)平均水平，且尚未形成穩(wěn)定收入來源。2024年公司凈虧損2.20億元，2025年前九個月凈虧損9433萬元，虧損規(guī)模持續(xù)擴大。虧損主要源于研發(fā)投入，同期研發(fā)開支分別占總運營開支的87.3%和87.3%，反映公司仍處于研發(fā)投入期，尚未進入回報階段。
 

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