【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近年來，國產(chǎn)創(chuàng)新藥正在不斷實現(xiàn)突破，并迎來國際市場認可。如國產(chǎn) iPSC 細胞療法便獲得FDA雙資格認定。12 月 24 日，睿健醫(yī)藥宣布其自主研發(fā)的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日獲得 FDA 授予的再生醫(yī)學(xué)先進療法(RMAT)認定；今年 8 月，F(xiàn)DA 還授予該藥治療帕金森病的快速通道資格(FTD)。睿健醫(yī)藥新聞稿指出，NouvNeu001 是迄今為止全球頭個獲得 FDA FTD 和 RMAT 雙資格認定的 IPSC 產(chǎn)品。
 

　　帕金森病是常見的神經(jīng)退行性疾病，主要癥狀有靜止性震顫、運動遲緩、肌強直等。隨著我國老齡人口的不斷增加，帕金森病患者也在不斷增加，據(jù)目前統(tǒng)計數(shù)據(jù)，全國每年新增帕金森病患者超過10萬人。我國現(xiàn)有帕金森病患者約365萬人。
 

　　睿健醫(yī)藥的NouvNeu001(人源多巴胺能前體細胞注射液)是一種化學(xué)誘導(dǎo)的功能型人源多巴胺能神經(jīng)元前體細胞，是進入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型iPSC(誘導(dǎo)多功能干細胞)衍生細胞治療產(chǎn)品。
 

　　該產(chǎn)品以臍帶血來源，利用人源誘導(dǎo)多能干細胞(iPSC)經(jīng)過化學(xué)小分子組合誘導(dǎo)分化獲得未完全成熟，且在體內(nèi)移植后具有多巴胺能神經(jīng)元定向分化能力的多巴胺能神經(jīng)前體細胞；非臨床藥效學(xué)研究表明，NouvNeu001注射后 DPC 能夠在體內(nèi)分化為成熟多巴胺能神經(jīng)元，表達多巴胺分泌相關(guān)標志物：直接補充紋狀體和黑質(zhì)腦區(qū)受損的多巴胺能神經(jīng)元；同時還可能具有促進宿主衰老受損的神經(jīng)元修復(fù)再生的作用，延緩或阻止帕金森病進展，達到治療帕金森病的目的。
 

　　NouvNeu001注射液旨在通過細胞替代療法從根本上修復(fù)多巴胺能神經(jīng)元損失，逆轉(zhuǎn)帕金森病疾病的進展，為患者帶來可能改變疾病進程的臨床獲益。該產(chǎn)品在2025年8月被FDA授予FTD之后，又迅速獲得RMAT認定，體現(xiàn)出FDA對NouvNeu001臨床數(shù)據(jù)的高度肯定。
 

　　RMAT是 2016 年《21 世紀治愈法案》設(shè)立的加速審批通道，專門針對再生醫(yī)學(xué)類療法，以重大臨床價值為導(dǎo)向，助力其快速上市，以解決未被滿足的醫(yī)療需求。獲得RMAT認定的產(chǎn)品可享受與突破性療法(BTD)類似的加速支持措施，包括：與FDA更早、更頻繁的溝通交流；滾動審評(Rolling Review)資格；可能獲得加速審批(Accelerated Approval)和優(yōu)先審評(Priority Review)。NouvNeu001獲得 RMAT資格認定表明了該產(chǎn)品在帕金森病國際市場的巨大治療價值。
 

　　據(jù)悉，睿健自主知識產(chǎn)權(quán)的「AI+化學(xué)誘導(dǎo)」技術(shù)，能實現(xiàn)高純度特定多巴胺能神經(jīng)元亞型的定向分化，并在誘導(dǎo)過程中同步完成包括細胞生化在內(nèi)的多種功能改造，以滿足真正的臨床需求。移植后細胞通過填補病灶部位功能細胞的缺失，最終在患者體內(nèi)修復(fù)帕金森病導(dǎo)致的環(huán)路缺失，并讓患者重新獲得多巴胺自體分泌功能，這是傳統(tǒng)對癥治療無法實現(xiàn)的病程逆轉(zhuǎn)潛力。
 

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