【制藥網(wǎng) 產(chǎn)品資訊】近日，國(guó)內(nèi)血友病B患者迎來好消息：信念醫(yī)藥全資子公司——上海信致醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)和生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物信玖凝(BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達(dá)可基注射液)已于4月10日正式獲批，將給國(guó)內(nèi)患者提供一種全新的治療方案，意味著我國(guó)血友病B治療開創(chuàng)新格局。
 

　　公開資料顯示，血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病，是凝血因子基因突變所致，根據(jù)凝血因子不同可分為血友病A和血友病B兩種。前者為凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者為凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏。
 

　　針對(duì)中度和重度B型血友病患者，過去的治療方法主要是輸注凝血因子IX以提高身體止血和促進(jìn)愈合的能力，但患者通常需要定期、終生進(jìn)行輸注以維持足夠的凝血因子水平，因此存在一定的治療壓力和治療負(fù)擔(dān)。
 

　　目前，血友病已經(jīng)進(jìn)入基因治療時(shí)代，早在2022年11月22日，美國(guó)FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價(jià)為350萬美元(約2500萬人民幣)，這款藥物是一款基于腺相關(guān)病毒AAV5載體的一次性基因療法，AAV5載體攜帶凝血因子Ⅸ基因進(jìn)入體內(nèi)后，凝血因子Ⅸ基因在細(xì)胞內(nèi)表達(dá)凝血因子Ⅸ，從而增加血液中凝血因子的水平，防止出血發(fā)作。
 

　　隨后在2024年4月，輝瑞的Beqvez也獲得FDA批準(zhǔn)上市，定價(jià)和Hemgenix一樣，也為350萬美元，價(jià)格昂貴。
 

　　據(jù)了解，BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)，以靜脈給藥的方式將人凝血因子IX基因?qū)隑型血友病患者體內(nèi)持續(xù)表達(dá)，提高并長(zhǎng)期維持患者的凝血因子水平，用于預(yù)防B型血友病成年患者出血。
 

　　相較于此前國(guó)外的同類產(chǎn)品，信念醫(yī)藥基因療法BBM-H901注射液的靶向性更好，免疫原性更低，基因表達(dá)的因子活性更高，并且很多技術(shù)實(shí)現(xiàn)了國(guó)產(chǎn)化替代，成本更低。
 

　　2022年8月23日，CDE網(wǎng)站顯示，BBM-H901注射液納入“突破性療法”，用于預(yù)防血友病B(先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥)的成年男性患者出血。
 

　　此前，BBM-H901注射液的臨床研究結(jié)果已于2022年5月19日成功發(fā)表于《柳葉刀-血液病學(xué)》(The Lancet Haematology)。臨床研究數(shù)據(jù)顯示該藥起效迅速、具有良好的安全性。
 

　　2024年7月25日，信念醫(yī)藥基因療法BBM-H901注射液新藥上市申請(qǐng)(NDA)獲國(guó)家藥監(jiān)局(NMPA)受理，用于B型血友病成年患者的治療，為國(guó)內(nèi)頭個(gè)申請(qǐng)NDA的基因療法。
 

　　該藥從受理到獲批只用了不到10個(gè)月的時(shí)間，其作為中國(guó)頭個(gè)獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國(guó)頭個(gè)獲批的重組腺相關(guān)病毒(rAAV)基因治療藥物，上市后將開拓中國(guó)血友病治療領(lǐng)域新格局。
 

　　在商業(yè)化方面，2023年10月17日，信念醫(yī)藥已就基因療法BBM-H901注射液選擇與武田進(jìn)行商業(yè)化合作，將借助武田進(jìn)行上市后的在中國(guó)內(nèi)地、中國(guó)香港和中國(guó)澳門的商業(yè)化推廣。
 

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