【制藥網(wǎng) 市場(chǎng)分析】在腫瘤治療領(lǐng)域，尋找高效且特異性的治療靶點(diǎn)始終是醫(yī)藥研發(fā)的核心方向。近年來(lái)，GPC3(磷脂酰肌醇蛋白聚糖3)靶點(diǎn)憑借其特別的生物學(xué)特性，成為抗癌藥物研發(fā)的熱門(mén)賽道之一。GPC3作為一種蛋白，在肝細(xì)胞癌(HCC)患者群體中表現(xiàn)出非常高的特異性——約70%到80%的患者腫瘤細(xì)胞表面存在大量GPC3表達(dá)，而在正常肝臟組織中很少表達(dá)，甚至在其他肝臟疾病中也鮮少出現(xiàn)。這種明顯的差異，使得靶向GPC3成為攻克肝癌的關(guān)鍵突破口，吸引了全球藥企的目光。
 

　　在2025年的AACR和ASCO年會(huì)上，GPC3靶點(diǎn)相關(guān)研究成果成為焦點(diǎn)。國(guó)際制藥頭部賽諾菲與阿斯利康先發(fā)力，展現(xiàn)出強(qiáng)大的研發(fā)實(shí)力。其中，賽諾菲的SAR444200(納米抗體T細(xì)胞接合器)在臨床研究中取得亮眼數(shù)據(jù)，部分患者使用后甲胎蛋白明顯下降，且病情得以長(zhǎng)期穩(wěn)定控制。這一成果不僅為肝癌患者帶來(lái)新的希望。阿斯利康則另辟蹊徑，推出AZD9793(CD8導(dǎo)向T細(xì)胞銜接器)，該藥物巧妙地通過(guò)優(yōu)先激活CD8+T細(xì)胞，增強(qiáng)抗腫瘤活性，同時(shí)有效降低細(xì)胞因子釋放風(fēng)險(xiǎn)，其頭次人體試驗(yàn)已順利啟動(dòng)，有望在肝癌治療領(lǐng)域開(kāi)辟新的路徑。
 

　　在GPC3靶點(diǎn)的研發(fā)賽道上，不止賽諾菲、阿斯利康，國(guó)內(nèi)大批創(chuàng)新藥企如百濟(jì)神州、科濟(jì)藥業(yè)、樂(lè)普生物、智康弘義等也下場(chǎng)競(jìng)速。其中，百濟(jì)神州依托其成熟的研發(fā)體系，對(duì) GPC3 靶向藥物進(jìn)行深入探索。2024年7月5日，中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心(CDE)網(wǎng)站公示，百濟(jì)神州1類(lèi)新藥注射用BGB-B2033獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療晚期或轉(zhuǎn)移性實(shí)體瘤。這是一款靶向GPC3 x 4-1BB雙特異性抗體，是百濟(jì)神州在消化道腫瘤領(lǐng)域布局的新分子實(shí)體。
 

　　科濟(jì)藥業(yè)的GPC3 CAR-T療法在肝細(xì)胞癌治療領(lǐng)域成果明顯。2023年10月，科濟(jì)藥業(yè)公布其自主研發(fā)的靶向GPC3的CAR-T細(xì)胞治療晚期肝細(xì)胞癌的兩例患者實(shí)現(xiàn)了7年以上無(wú)病生存。其CT011在2024年1月獲批臨床，擬用于治療手術(shù)切除后出現(xiàn)復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)的GPC3陽(yáng)性的IIIa期肝細(xì)胞癌患者，為特定分期肝癌患者預(yù)防術(shù)后復(fù)發(fā)帶來(lái)新希望。
 

　　然而，從“熱門(mén)靶點(diǎn)”邁向“臨床突破”的道路布滿(mǎn)荊棘。盡管GPC3靶點(diǎn)前景廣闊，但目前尚無(wú)一款相關(guān)藥物成功獲批上市。該靶點(diǎn)成藥面臨著諸多技術(shù)與臨床挑戰(zhàn)：一方面，如何精準(zhǔn)設(shè)計(jì)藥物，使其既能高效結(jié)合GPC3，又能避免脫靶效應(yīng)，引發(fā)不良反應(yīng)；另一方面，在臨床試驗(yàn)中，如何提高藥物對(duì)不同患者群體的有效性，解決腫瘤異質(zhì)性帶來(lái)的難題，都是擺在藥企面前的現(xiàn)實(shí)考驗(yàn)。此外，隨著越來(lái)越多企業(yè)的涌入，未來(lái)市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)也將愈發(fā)激烈，如何在研發(fā)效率、成本控制與產(chǎn)品質(zhì)量之間找到平衡，同樣至關(guān)重要。
 

　　總的來(lái)看，GPC3靶點(diǎn)的研發(fā)賽道已然風(fēng)起云涌，賽諾菲、阿斯利康等國(guó)際藥企與國(guó)內(nèi)大批創(chuàng)新藥企同臺(tái)競(jìng)技，共同推動(dòng)著這一領(lǐng)域的技術(shù)革新。雖然目前尚未有藥物成功上市，但眾多企業(yè)的積極探索與持續(xù)投入，讓業(yè)內(nèi)對(duì)GPC3靶點(diǎn)的未來(lái)充滿(mǎn)期待。
 

　　免責(zé)聲明：在任何情況下，本文中的信息或表述的意見(jiàn)，均不構(gòu)成對(duì)任何人的投資建議。