【制藥網(wǎng) 行業(yè)動(dòng)態(tài)】帕金森病是常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，主要癥狀有靜止性震顫、運(yùn)動(dòng)遲緩、肌強(qiáng)直等。據(jù)悉，干細(xì)胞/iPSC(誘導(dǎo)多能干細(xì)胞)療法憑借其獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)，為帕金森病治療帶來(lái)了新的希望，國(guó)內(nèi)眾多企業(yè)紛紛布局這一前沿賽道，掀起了創(chuàng)新治療研發(fā)的熱潮。
 

　　其中，睿健醫(yī)藥的NouvNeu001是一種化學(xué)誘導(dǎo)的人源多巴胺能神經(jīng)元前體，它依托于先進(jìn)的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(iPSC)技術(shù)平臺(tái)，利用iPSC作為“種子”，培養(yǎng)獲得健康的多巴胺神經(jīng)前體細(xì)胞。隨后這些細(xì)胞將被植入病灶部位，以此來(lái)彌補(bǔ)缺失的多巴胺能神經(jīng)元。除了能夠分泌多巴胺這種遞質(zhì)外，這些前體細(xì)胞還能進(jìn)一步分泌多種蛋白及小核酸，為移植到腦部的細(xì)胞發(fā)揮作用提供良好的“土壤”環(huán)境，從而加強(qiáng)移植細(xì)胞對(duì)原有病灶的改善，以達(dá)到綜合性的治療效果。據(jù)悉，12月19日，NouvNeu001注射液的I/III期臨床研究已啟動(dòng)。12月22日，NouvNeu001注射液獲得FDA授予的再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)定。
 

　　中盛溯源的NCR201是 iPSC 衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞(iDAP)產(chǎn)品。公司憑借多年技術(shù)優(yōu)化與創(chuàng)新突破，成功研發(fā)出在臨床適用性和治療可及性上具有顯著優(yōu)勢(shì)的通用高效 iDAP 細(xì)胞藥物，為帕金森病患者提供了革命性的治療選擇。NCR201以 iPSC 為源頭種子細(xì)胞，不僅具備 iPSC 衍生細(xì)胞療法的大規(guī)模量產(chǎn)、批間一致性高等基礎(chǔ)優(yōu)勢(shì)，更在細(xì)胞純度這一核心指標(biāo)上達(dá)到先進(jìn)水平。據(jù)悉，12月22日，NCR201注射液治療帕金森病(PD)的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期臨床試驗(yàn)已啟動(dòng)。
 

　　士澤生物的XS411注射液是公司自主研發(fā)的創(chuàng)新性異體通用型“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞治療藥物(臨床GMP級(jí)，國(guó)家I類(lèi)新藥)。在2025年4月，該藥物的新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)的正式批準(zhǔn)，標(biāo)志著其正式進(jìn)入帕金森病治療的臨床試驗(yàn)階段。
 

　　躍賽生物自主研發(fā)了用于治療帕金森病的中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞藥物UX-DA001。該藥物同時(shí)在中美獲批進(jìn)入臨床階段的iPSC來(lái)源帕金森病自體細(xì)胞治療，由患者自身的外周血細(xì)胞經(jīng)重編程和體外分化制備得到，并通過(guò)微創(chuàng)手術(shù)，將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植入腦部。患者接受治療時(shí)，無(wú)需使用免疫抑制劑，從而降低免疫相關(guān)副作用的風(fēng)險(xiǎn)。同時(shí)UX-DA001有望重建帕金森病患者中嚴(yán)重受影響的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，并恢復(fù)患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)功能，以提升患者生活質(zhì)量。
 

　　據(jù)了解，在全球人口老齡化加劇的背景下，帕金森病這一常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病，正給越來(lái)越多的患者帶來(lái)痛苦。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國(guó)65歲以上人群帕金森病患病率為1.63%。隨著人口老齡化加劇，預(yù)計(jì)到2030年，中國(guó)帕金森病患者人數(shù)將超過(guò)500萬(wàn)，藥物市場(chǎng)需求巨大。隨著多款候選藥物陸續(xù)推進(jìn)臨床試驗(yàn)，干細(xì)胞/iPSC療法有望在未來(lái)幾年內(nèi)實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化，為帕金森病患者帶來(lái)全新治療選擇。
 

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